短篇论著
艾曲泊帕联合环孢素A治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血疗效分析
中华内科杂志, 2022,61(4) : 409-411. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210412-00276
摘要

回顾性分析2019年至2021年于江苏省人民医院血液科接受艾曲泊帕联合环孢素A(CsA)的13例初治输血依赖非重型再生障碍性贫血(transfusion-dependent non-severe aplastic anemia,TD-NSAA)患者的临床资料,评估艾曲泊帕联合CsA治疗TD-NSAA的疗效、不良反应等。13例TD-NSAA患者治疗3个月总体血液学反应(OR)12/13。至随访截点,12例患者获得治疗反应,其中2例达完全血液学反应(CR),9例达部分血液学反应(PR),1例达血液学反应(HR)。1例患者在艾曲泊帕治疗6个月时转为阵发性睡眠性血红蛋白尿。5例患者治疗期间出现不同程度的不良反应,但未对治疗造成影响。对比既往单一CsA方案疗效,对于TD-NSAA,艾曲泊帕联合CsA应用可提高疗效且安全性较好。

引用本文: 陈妤, 查蔷, 黄菲, 等.  艾曲泊帕联合环孢素A治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血疗效分析 [J] . 中华内科杂志, 2022, 61(4) : 409-411. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210412-00276.
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获得性再生障碍性贫血(AA)是一组由免疫介导的,以骨髓造血功能低下、全血细胞减少为表现的骨髓造血功能衰竭综合征。重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)患者中抗胸腺细胞球蛋白(ATG)+环孢素A(CsA)作为强化免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy,IST)一线可选方案,总反应率为60%~80%,仍有近1/3患者对IST无效或复发1。年轻患者因受限于供者来源、患者年龄等因素,仍只有少数可从干细胞移植中获益。相较于常规IST方案,促血小板生成素受体激动剂——艾曲泊帕+IST可使近一半SAA患者的血细胞计数显著增加2。其主要通过与巨核细胞、造血干细胞上表达的血小板生成素受体(c-MPL)结合,促进巨核细胞分化,以及红系、髓系干细胞的生成、促进血小板(PLT)的成熟与释放3。目前艾曲泊帕联合方案治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血(transfusion-dependent non-severe aplastic anemia,TD-NSAA)鲜有报道,国内多中心回顾性分析提示艾曲泊帕可加快血液学反应(HR)的获得,提高HR的质量4。我们对本中心13例接受艾曲泊帕联合CsA治疗的初治TD-NSAA患者进行了回顾性分析,观察其治疗效果、不良反应等,报道如下。

 
 
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