综述
基因疗法治疗nAMD的相关临床试验及前景展望
中华实验眼科杂志, 2021,39(8) : 749-754. DOI: 10.3760/cma.j.cn115989-20210113-00033
摘要

新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)是老年人群主要的致盲眼病之一,早发现、早治疗尤为重要。目前,nAMD的治疗主要为抗血管内皮生长因子(VEGF)和激光治疗等对症疗法,这并不能解决nAMD持续性活动的问题,反复治疗增加患者的经济负担,也增加了眼压升高、炎症反应等并发症的发生。近年来,基因疗法的广泛应用为nAMD的治疗带来了更多可能。它以病毒为载体,将目的基因cDNA与载体组合,利用病毒感染宿主细胞的特点,实现了目的基因在宿主细胞内的表达。在动物实验成功的基础上,国内外学者相继开展Ⅰ期、Ⅱ期临床试验,其靶点有色素上皮衍生因子、RNA干扰、可溶性VEGF受体-1、内皮抑素和血管抑素、抗人VEGF抗体片段、可溶性CD59、阿柏西普、补体因子Ⅰ等,取得了一定的成效,但也暴露出一些问题。本文就基因疗法治疗nAMD的机制、临床试验研究进展及存在的问题进行综述,并提出未来基因疗法的前景展望。

引用本文: 张玮, 颜华. 基因疗法治疗nAMD的相关临床试验及前景展望 [J] . 中华实验眼科杂志, 2021, 39(8) : 749-754. DOI: 10.3760/cma.j.cn115989-20210113-00033.
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年龄相关性黄斑变性(age-related macular degeneration,AMD)患者多为50岁以上人群,双眼先后或同时发病,视力进行性损害,是发达国家老年人群的主要致盲眼病之一。据估计,2040年AMD人数将达到2.88亿[1]。伴随着人口老龄化的发展,AMD的发病率、患病率将逐年升高。新生血管性年龄相关性黄斑变性(neovascular age-related macular degeneration,nAMD)又称湿性AMD,主要特点为脉络膜新生血管(choroidal neovascularization,CNV)形成[2]。虽然nAMD患病人群的比例明显低于干性AMD,但却是90%以上AMD患者视力下降,甚至视力丧失的主要原因[3],因而对nAMD患者进行早期干预和及时治疗尤为重要。

 
 
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