药物治疗是青光眼常见的降眼压措施，多个指南或共识一致推荐前列腺素衍生物为治疗青光眼的首选药物。真实世界研究(RWS)是指在真实临床、社区或家庭环境下获取多种数据，从而评价某种治疗措施对患者健康真实影响的观察性研究，RWS显示他氟前列素对原发性开角型青光眼、高眼压症、正常眼压性青光眼和其他各种类型青光眼均有良好的降眼压效果，在单药初治、换药治疗及联合治疗的治疗模式下均可降低各类型青光眼或高眼压症患者的眼压，且眼部不良反应较轻。然而目前相关的RWS还存在无对照组等局限性，未来还需要进一步研究，评估其药物应用效果。本文就他氟前列素治疗不同类型青光眼及高眼压症患者的RWS概览及在不同治疗模式下的疗效和他氟前列素在RWS中的安全性、依从性进行综述，以期为他氟前列素实际的临床应用提供一定的指导。
版权归中华医学会所有。
未经授权，不得转载、摘编本刊文章，不得使用本刊的版式设计。
除非特别声明，本刊刊出的所有文章不代表中华医学会和本刊编委会的观点。
青光眼是全球主要的不可逆性致盲眼病，中国是全球青光眼患病人数较高的国家，预计2050年中国青光眼患者将达到2 516万[1,2,3,4]。目前，降眼压仍然是青光眼最有效的治疗方法，对于部分高眼压症(ocular hypertension，OHT)患者，降低眼压可以有效延缓，甚至预防发展为青光眼，而药物治疗是目前常见的降眼压起始干预措施[5,6]。前列腺素衍生物(prostaglandin analogues，PGAs)是一类常用的降眼压药物，主要作用机制为增加房水从葡萄膜巩膜途径以及小梁网途径流出，使眼压降低25%~33%[7,8,9]。PGAs降眼压的生物分子作用机制是通过其衍生物游离羧酸部分激活前列腺素F2α(prostaglandin F2α，FP)受体，与激活信号传导和基质金属蛋白酶的表达导致细胞外基质的重构有关[10,11]。2020年欧洲青光眼指南、2018年美国眼科学会年会原发性开角型青光眼(primary open angle glaucoma，POAG)指南、2020年中国青光眼指南中一致推荐PGAs作为开角型青光眼治疗的首选药物[12,13]。随机对照试验(randomized controlled trial，RCT)通过随机化消除混杂因素对疗效的影响，确定的因果关联可信度高，处于循证医学的金字塔上端[14]。但RCT多依靠"安慰剂"得到实验干预的有效性，对长期使用安慰剂的可耐受性及安全性缺乏足够的考量，且严格的设计创造出的"理想干预过程"削弱了其实验结果与现实世界的相关性，所得出的结论不能轻易进行外推[15,16,17]。真实世界研究(real-world study，RWS)是指在真实临床、社区或家庭环境下获取多种数据，从而评价某种治疗措施对患者健康真实影响的观察性研究，具有样本量大、数据更丰富、成本效益更高等特点，提供了传统RCT无法提供的证据，包括真实环境下干预措施的疗效及长期用药的安全性、依从性、疾病负担等证据，但也有数据收集难度高、数据异质性强、数据隐私暴露的风险等局限性[18]。总之，RCT与RWS属于不同目的、不同类型的研究方法学，分别在上市前的药物效力评估和上市后的药物应用效果及外部推广性评估方面发挥着重要作用，互为重要补充。他氟前列素是最新结构的PGAs，中国Ⅲ期临床研究显示，对于POAG和OHT患者，质量分数0.001 5%他氟前列素治疗后4周眼压下降率为(37.2±13.4)%，降眼压疗效与治疗安全性均与质量分数0.005%拉坦前列素相当[19]。本文主要针对他氟前列素治疗不同类型青光眼及OHT患者的RWS进行综述，以期为他氟前列素实际的临床应用提供一定的指导。
