研究观察生物制剂托珠单抗治疗难治性全身型幼年特发性关节炎（SoJIA）的疗效和安全性。
2005年5月至2016年2月收住院并长期门诊随诊的难治性SoJIA患儿25例，患儿均应用过NSAIDs、激素、甲氨蝶呤或环孢素A、注射用重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白（益赛普）等治疗均不能控制病情，CRP、ESR、铁蛋白等炎性指标反复升高，关节肿痛反复发生，对存在活动性SoJIA（病程≥6个月，且对NSAIDs和糖皮质激素应答不佳）的患儿予以生物制剂托珠单抗治疗（体质量≥30 kg者剂量8 mg/kg；体质量<30 kg者剂量12 mg/kg；每4周1次给药）。对其中22例患儿治疗前后的CRP、ESR、白细胞、中性粒细胞、血红蛋白、血小板、ALT、AST、LDH、球蛋白等实验室指标进行数据收集分析，比较治疗前后发热、皮疹、肝脾肿大、关节肿痛等临床症状的改善情况，并长期随访，观察激素用量的改变。采用χ2检验或方差分析进行数据分析。
22例患儿经托珠单抗治疗后第24周与治疗前对比，CRP[（8.7±2.2）mg/L和（111.6±74.4）mg/L，F=5.192，P=0.002]、ESR[（6.4±6.3）mm/1 h）和（65.6±24.3）mm/1 h，F=50.393，P<0.01]、白细胞[（8.4±2.5）×109/L和（17.6±8.6）×109/L，F=9.321，P<0.01]、中性粒细胞[（4.9±2.4）×109/L和（14.4±8.7）×109/L，F=10.541，P<0.01]、血小板[（269.5±79.2）×109/L和（405.4±145.3）×109/L，F=5.704，P<0.01]、球蛋白[（19.2±4.1）g/L和（30.1±3.8）g/L，F=22.896，P<0.01]等实验室指标迅速下降，血红蛋白[（118.3±9.0）g/L和（108.5±9.8）g/L，F=4.693，P=0.002]明显升高；发热、皮疹、肝脾肿大、关节肿痛明显好转，激素用量[（1.25±3.8）mg·kg-1·d-1和（16.2±12.8）mg·kg-1·d-1，F=8.21，P<0.01]明显减少，治疗前后比较，差异具有统计学意义（P<0.05）；治疗后ACR Pedi 30/50/70/90获得改善；25例患儿中有3例出现不良反应，未纳入统计。
生物制剂托珠单抗治疗难治性SoJIA具有较好的临床疗效。药物不良反应包括感染、过敏反应、中性粒细胞减少、转氨酶水平升高等，但发生率低，临床应用比较安全。但由于病例数还较少，有待进一步研究。
版权归中华医学会所有。
未经授权，不得转载、摘编本刊文章，不得使用本刊的版式设计。
除非特别声明，本刊刊出的所有文章不代表中华医学会和本刊编委会的观点。
全身型幼年特发性关节炎（systemic' onset juvenile idiopathic arthritis，SoJIA）是儿童常见的CTD，多于5岁前起病，以弛张高热为首发症状，全身症状明显，关节症状出现较晚。由于缺乏特异性的临床表现及实验室检查，SoJIA易合并巨噬细胞活化综合征（MAS）等严重并发症，MAS一旦发生，病情非常凶险，被公认为幼年特发性关节炎（JIA）中导致患儿残疾、死亡的主要亚型[1]。目前，SoJIA的治疗临床上多采用糖皮质激素、NSAIDs和甲氨蝶呤等联合用药。糖皮质激素虽然能迅速减轻临床症状，但不能阻止关节破坏；NSAIDs是治疗SoJIA必不可少的药物，不仅可以退热，而且可减轻关节症状。由于此病的病因及发病机制尚不明确，长期以来，尽管不断改进治疗方案，预后仍欠佳，因此，急需探寻更适合治疗SoJIA的药物[2]。近年来，生物制剂的应用，如肿瘤坏死因子受体融合蛋白治疗JIA取得一定疗效。但SoJIA患儿用TNF受体融合蛋白的疗效不佳，仍会反复发作，故尽早控制炎症，减少关节的肿痛、变形，将有助于减少小儿的致残率，改善生活质量及预后。2008年日本批准托珠单抗（tocilizumab）用于治疗SoJIA和多关节炎型JIA；2011年美国FDA和欧洲EMA批准托珠单抗在SoJIA治疗中使用[3]。美国JIA治疗指南建议生物制剂（托珠单抗）可用于治疗此病，且效果显著[4]。本研究给予难治性SoJIA托珠单抗治疗，旨在评价托珠单抗在SoJIA治疗中的效果，以期为难治性SoJIA提供理想的治疗方案。
