观察他克莫司对糖皮质激素联用霉酚酸酯或联用环孢素A耐药的肾病综合征患儿的疗效,为多种免疫抑制剂耐药的儿童难治性肾病综合征提供临床经验。
研究对象为2007年9月至2013年5月在湖南省儿童医院肾内科住院或门诊治疗的激素耐药型肾病综合征36例患儿,所有患儿均联用霉酚酸酯或联用环孢素A未缓解,再改用他克莫司并随访1年以上。
他克莫司治疗3个月完全缓解28例(77.8%),未缓解8例(22.2%);总疗程1~2年,1年内有13例复发。肾脏病理:微小病变型10例,全部缓解;系膜增生性肾小球肾炎23例,完全缓解18例,未缓解5例;局灶节段性肾小球硬化3例未缓解。
他克莫司对霉酚酸酯或环孢素A耐药的肾病综合征患儿有较好的疗效。
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原发性肾病综合征(primary nephrotic syndrome,PNS)是儿童常见的原发性肾小球疾病,糖皮质激素是最重要的治疗药物,依据其对糖皮质激素的反应分为激素敏感、激素依赖、激素耐药型NS。激素耐药型肾病综合征(steroid-resistant nephrotic syndrome,SRNS)患儿的治疗是临床上的棘手问题,患儿经久不愈常常并发感染、脂肪及蛋白质代谢紊乱、栓塞、急性肾功能衰竭等,部分患儿最终进展为终末期肾病。对于SRNS的治疗临床上常应用糖皮质激素联用环磷酰胺、霉酚酸酯(mycophenolate mofetil,MMF)或联用环孢素A(cyclosporine A,CsA)等免疫抑制剂,预后得以改善,但是仍然有部分患儿对上述免疫抑制剂耐药。他克莫司(tacrolimus,TAC)是一种新型免疫抑制剂,近年来应用于儿科临床[1,2,3],其免疫抑制效力约是CsA的10~100倍[4],对环磷酰胺及CsA无效的患者仍有一定作用[5],且不良反应比环磷酰胺、CsA更少[6,7]。现将我院5年来对MMF或CsA耐药的NS患儿应用TAC治疗的临床经验总结如下。