先天性巨结肠(hirschsprung disease,HSCR)是儿童常见的消化道畸形,虽病因复杂,但病理过程已形成共识:在原肠发育过程中,外胚层神经嵴细胞(neural crest cell,NCC)增生和移行过程停顿,致使肠壁肌间神经丛和黏膜下神经丛内神经节细胞缺如,肠管失去正常蠕动,粪便排出障碍,病变近端肠管异常扩张、肥厚所致[1].NCC发生于胚胎干细胞(embryonic stem cell,ESC),它不仅是肠道系统的神经干细胞,也是神经节细胞的前体细胞[2].当前人类已迈入干细胞时代,干细胞替代技术已成为许多疾病的重要治疗手段,例如,造血干细胞、神经干细胞和心肌干细胞等已成功应用于血液肿瘤、帕金森病,及心肌梗死的治疗,并取得了满意疗效[3-5].人们也曾探索采用ESC移植替代治疗HSCR[6],但由于技术等因素的制约,总体工作进展缓慢。