脊索瘤(chordoma)是起源于胚胎时期残余脊索组织的具有侵袭性的肿瘤，其生长缓慢，并呈低至中度恶性，发病率低于1/100万，可发生在任何年龄，其范围为1～80岁，但主要好发于40～60岁。脊索瘤原发部位主要在骶骨(50%～60%)、颅底(25%～35%)以及脊柱(5%)^[1,2]。脊索瘤占原发恶性骨肿瘤的1%～4%，整体发病率男性多于女性，约为1.5 ∶1.0～2.0 ∶1.0。脊索瘤的病理分型主要有经典型、软骨瘤样型及未分化型^[2,3,4]。脊索瘤在影像学上大多表现为略高密度影或混合密度影，斜坡、鞍区或其他肿瘤所在区域出现骨质破坏，肿瘤组织呈蜂窝状改变^[4,5,6,7]。脊索瘤的治疗以手术切除为主^[4,8,9]，但手术未全切除、术后较高的致残率和复发率以及术后长期的并发症等严重影响了患者的生命质量，所以术后辅助放化疗很有必要^[4,9]。然而，由于肿瘤大多接近一些重要的结构，放射性治疗在控制肿瘤组织生长的同时，也会对周围正常的组织产生不可逆的影响以及肿瘤对放疗的不敏感性使得放射性治疗的应用也受到限制^[10,11]。随着研究的深入，用药物控制脊索瘤的进展逐渐成为了一种新的治疗方式。目前人们对脊索瘤的认识已经进入到分子领域，研究发现脊索瘤的发生主要与基因突变有关，可能是多基因的改变，目前报道的脊索瘤的染色体缺失与变异主要发生在lq36及7q33。脊索瘤细胞能够表达多种目的基因，主要包括脑干细胞生长受体(stem-cell factor receptor，C-KIT)、血小板源性生长因子受体(platelet-derived growth factor receptors，PDGFR)、酪氨酸激酶受体(receptor tyrosine protein kinase，RTKs)以及上皮生长因子受体(epidermal growth factor receptor ，EGFR)等^[12,13]。本文就近年来在脊索瘤治疗中的药物类型及具体药物治疗进展进行综述。