评估依据儿童特点建立的评分量表(ETVSS)预测神经内镜下第三脑室底造瘘术(ETV)疗效的准确性。
依据ETVSS量表的评分，将北京世纪坛医院神经外科2007年6月至2010年6月期间收治的121例脑积水患者分为高、中、低分值组。采用χ2检验以及95%可信区间将ETV术后6个月以及24个月的实际成功率与预测平均成功率相比较。远期成功率采用Kaplan–Meier生存分析计算。
ETV术后6个月高分值组的实际成功率略低于预测的平均成功率，而中、低分值组的实际成功率均略高于预测的平均成功率。ETVSS量表准确地预测了ETV术后24个月的结果：低、中、高分值组的实际成功率分别为74%(37/50)、62%(28/45)和42%(11/26)，预测平均成功率为81.3%, 61.4%和34.4%。
ETVSS量表能够准确预测低、中、高分值组的远期成功率，为外科医生在术前准确预测儿童脑积水ETV的疗效提供帮助。
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儿童脑积水是多种病因导致的一系列病理结果，表现为不同的临床症状和体征[1,2]。因此如何根据儿童脑积水的各自特点，在神经内镜下第三脑室底造瘘术(ETV)之前就能对手术疗效进行客观的评价和预测，一直困扰着小儿神经外科医生。本研究通过2007年6月至2010年6月北京世纪坛医院神经外科ETV治疗121例脑积水儿童，随访术后6和24个月的ETV疗效，同神经内镜下第三脑室底造瘘术成功评分量表(ETVSS)预测的结果相比较[3]，客观评估ETVSS量表预测ETV疗效的准确性，为临床工作提供指导。
121例脑积水患儿年龄4～198个月，平均62.2个月。多次ETV的病例除外，临床资料见表1。
121例患者的临床资料和模型数据库a
121例患者的临床资料和模型数据库a
| 项目 | 临床资料 | 模型数据库 | |||
|---|---|---|---|---|---|
| 例数 | 百分比(%) | 例数 | 百分比(%) | ||
| 性别 | |||||
| 男 | 70 | 57.9 | |||
| 女 | 51 | 42.1 | |||
| 年龄 | |||||
| <6个月 | 20 | 16.5 | 129 | 20.9 | |
| ≥6个月至<1周岁 | 28 | 23.1 | 49 | 7.9 | |
| ≥1周岁至<10周岁 | 40 | 33.1 | 255 | 41.3 | |
| ≥10周岁至<19周岁 | 33 | 27.3 | 185 | 29.9 | |
| 病因 | |||||
| 中脑水管狭窄 | 45 | 37.2 | 194 | 31.4 | |
| 非四叠体区肿瘤 | 15 | 12.4 | 120 | 19.4 | |
| 脑室内出血 | 8 | 6.6 | 80 | 12.9 | |
| 四叠体区肿瘤 | 5 | 4.1 | 62 | 10.0 | |
| 脊髓脊膜膨出 | 3 | 2.5 | 38 | 6.1 | |
| 中枢神经系统感染 | 5 | 4.1 | 22 | 3.6 | |
| 其他 | 40 | 33.1 | 102 | 16.5 | |
| 症状及体征 | |||||
| 头痛 | 68 | 56.2 | – | – | |
| 恶心/呕吐 | 42 | 34.7 | – | – | |
| 分流术失败 | 15 | 12.4 | – | – | |
| 嗜睡 | 3 | 2.5 | – | – | |
| 昏迷 | 1 | 0.8 | – | – | |
| 视力障碍/视乳头水肿 | 14 | 11.6 | – | – | |
| 认知能力下降 | 16 | 13.2 | – | – | |
| 共济运动障碍 | 15 | 12.4 | – | – | |
| 复视 | 5 | 4.1 | –– | ||
| 眩晕 | 2 | 1.7 | – | – | |
| 前囟张力增高 | 20 | 16.5 | – | – | |
| 曾行分流术治疗 | 20 | 16.5 | 25.2 | ||
注：a源自于文献[3](表2同)；–为数据库缺如
所有患者术前均行腰穿检查证实为高颅压性脑积水(ICP≥100 mmH2O，1 mmH2O＝0.0098 kPa)，行核磁脑脊液电影成像检查(Cine–MR)及脑室显像检查，明确梗阻性脑积水病因和诊断。通过病例资料了解患儿的性别、年龄、脑积水的病因、是否曾行分流术治疗及术后并发症。手术疗效的判定包括以下3个方面：(1)临床症状和体征是否改善；(2)ETV术后Cine–MR检查明确造瘘口的流量和流速，用客观指标判定手术疗效(图1)；(3)脑室形态变化：ETV术后短期内脑室形态的变化多不明显，与临床表现多不一致，所以脑室形态的变化不作为主要的判定标准[2]。此研究通过北京世纪坛医院医学伦理委员会批准。ETVSS评分量表的内容包括以下3个方面：年龄、脑积水病因及是否行分流术治疗。每一方面的内容与相应的分值对应：(1)患儿年龄分为5个阶段：<1个月(0分)；≥1个月至<6个月(10分)；≥6个月至<1周岁(30分)；≥1周岁至<10周岁(40分)；≥10周岁至<19周岁(50分)。(2)病因也分为3种类型：中枢神经系统感染(0分)；脊髓脊膜膨出、脑室内出血、非四叠体区肿瘤(20分)；中脑水管狭窄、四叠体区肿瘤、其他原因(30分)。(3)既往有分流术病史为0分，未曾行分流术治疗为10分。ETVSS的分数为每例患儿年龄、脑积水病因及是否行分流术相对应的分值总和。ETVSS分值采取十进制，范围为0～90分。依据ETVSS的分值分为3个层次：高分值组(ETVSS≥80)、中分值组(ETVSS 50～70)、低分值组(ETVSS≤40)。
应用SPSS 11.0软件。采用χ2检验及95%的可信区间进行百分率的比较。采用Kaplan–Meier方式评估死亡时间和何时对脑积水进一步行外科干预，包括分流术或再次ETV。以P<0.05为差异有统计学意义。
121例患儿均顺利完成ETV。其中年龄<6个月20例占16.5%与模型数据库129例占20.9%相比较[3]，相差4.4%(95%CI–3.2%～12.0%，P>0.05)。随访术后6个月实际成功率86例，占71.7%，术后24个月的实际成功率76例，占62.8%。本组中最常见的病因与模型数据库相同，也为中脑导水管狭窄45例，占37.2%；非四叠体区肿瘤15例，占12.4%，各自的差异为5.8%(95%CI –1.7%～13.3%，P>0.05)和7.0%(95%CI –2.9%～11.1%，P>0.05)，与模型数据库相应病因的百分率相比较差异无统计学意义。本组中行分流术治疗的患者20例，占16.5%，与模型数据库156例占25.2%相比较相差8.7%(95%CI 1.4%～16.0%，P>0.05)。
随访期6～58(41.6)个月，随访的截止日期包括随访结束、患者死亡及失去随访。在ETV术后6个月高分值组的实际成功率略低于预测的平均成功率，而中、低分值组的实际成功率均略高于预测的平均成功率(表2)。随访ETV术后24个月的成功率，低分值组为42%，中分组62%，高分值组74%。ETVSS不同分值组的患者生存曲线显示随着随访时间的逐渐延长患者的数量在逐步减少。
ETVSS量表预测ETV术后成功率比较
ETVSS量表预测ETV术后成功率比较
| ETVSS量表预测 | 例数 | ETV术后6个月 | ETV术后24个月累计成功率(%) | ETV术后36个月累计成功率(%) | ||
|---|---|---|---|---|---|---|
| 实际成功率(%) | 95%的可信区间 | 中位数 | ||||
| 高机会组(ETVSS≥80) | 50 | 76 | 81.3(80.3～82.3) | 80 | 74 | 73 |
| 中等机会组(ETVSS50～70) | 45 | 72 | 61.4(59.6～63.7) | 70 | 62 | 52 |
| 低机会组(ETVSS≤40) | 26 | 60 | 34.4(32.1～35.8) | 40 | 42 | 37 |
本组2例死亡分别出现在ETV术后6及8个月，均为长期脑积水导致延迟病变恶化而死亡。ETV术后出现了脑出血4例(3.3%)，脑脊液漏1例(0.8%)，癫痫5例(4.1%)，脑膜炎1例(0.8%)。4例(3.3%)硬膜下积液，其中2例再次行手术治疗。
神经内镜下第三脑室底造瘘术(ETV)符合脑脊液循环的生理学特点，避免异物置入人体内，并发症较少，创伤小，手术效果显著，已逐渐成为治疗小儿梗阻性脑积水的首选治疗方法[4]。但影响ETV成功率的因素很多，包括年龄、脑积水的病因、是否曾行分流术、是否有分流管感染、随访的时间、外科医师的临床经验以及是否因分流管功能障碍再行ETV等[4,5,6,7,8,9,10]。此外，一些学者还关注神经内镜术中情况和影像学的特征，如第三脑室底厚度、基底池情况和中脑导水管平均尺寸等，对ETV成功率影响的研究[6]。在以上诸多因素中，年龄和脑积水病因常被看做是影响ETV成功率的基本因素，最近的大量研究也已经证实年龄和脑积水的病因可以对ETV结果进行预测[4,5,7,10]。Kulkarni等[3]采用患儿的年龄、脑积水的病因和是否行分流术三个影响ETV成功率的重要因素构建了ETVSS量表，并对ETV治疗的163例小儿脑积水疗效进行了预测，证实了ETVSS量表的实用性。本项研究旨在客观评估ETVSS量表预测ETV成功率的准确性。本组121例小儿脑积水患者与ETVSS模型数据库[3]163例数量接近。此项研究脑积水的病因与模型数据库大体相同，包括：中脑导水管狭窄、非四叠体区肿瘤、脑室内出血、四叠体区肿瘤、脊髓脊膜膨出和中枢神经系统感染。
ETVSS高分值组的预测平均成功率81.3%与ETV术后6个月实际成功率76%相近。ETVSS中、低分值组的预测平均成功率分别为61.4%、34.4%比ETV术后6个月的实际成功率72%、60%略低。然而，在高、中、低分值组预测成功率的中位数分别为80%、70%、40%与ETV术后6个月实际成功率76%、72%、60%十分接近。在ETVSS低分值组，实际成功率和预测平均成功率之间的偏差可能与低分值组的患儿数量(26例)过少有关，尤其是缺少0和10分值的患儿。这一结果主要由2个原因导致：(1)ETVSS分值较低的患儿家属放弃治疗；(2)外科医生对ETVSS分值较低的患儿放弃ETV治疗而改行脑室腹腔分流术。在高、中、低分值组ETV术后24个月的实际成功率分别为74%、62%和42%，ETVSS量表的预测平均成功率分别为81.3%、61.4%和34.4%，两组数值十分接近。由此，我们可以推断ETVSS量表能够准确的预测ETV远期成功率。
虽然大多数手术失败出现在术后6个月内，甚至是2个月内[11]，但仍有一些学者主张可以通过短期内的ETV成功率预测长期的结果。ETVSS量表预测低、中分值组ETV成功率的准确性较差，本组患者通过Kaplan–Meier生存分析显示中分值组在ETV术后6个月以后，成功率仍在继续下降。从而进一步印证了高、中分值组在ETV术后2年的成功率存在差异，高分值组为74%和中分值组为62%。这也与Kulkarni等[3]报道的结果相接近：高分值组为72%和中分值为52%。
以下几项因素影响了我们对ETVSS量表的进一步阐释和说明，包括：(1)本项研究是一项回顾性研究；(2)外科医生人为因素的干扰，低分值的患儿多数被放弃ETV而改行分流术；(3)至今没有统一标准判断ETV疗效；(4)低分值组长期随访的患儿数量过少；(5)本项研究的过程中，手术设备、技术以及诊断标准均在不断的发展和完善。ETVSS量表也存在一定的局限性：(1)人为将样本分为低、中、高分值组；(2)并不能客观反映患者的生活质量；(3)没有将内镜术中情况和影像学特征等因素结合到ETVSS量表。
本项研究证实，ETVSS量表能够准确预测ETV术后的远期疗效。ETVSS量表在术前对ETV成功率的准确预测为临床工作提供了指导，帮助外科医生决定选择ETV或脑室腹腔分流术治疗脑积水。在低分值组中，ETV成功率只有40%左右，选择ETV或分流术治疗必须综合考虑分流术的并发症、二次ETV的概率和患儿的远期生活质量。我们也将进一步完善ETVSS量表，将内镜术中情况和影像学特征等因素结合到ETVSS量表中，提升ETVSS量表预测ETV疗效的客观性和准确性。
