在循证医学框架下，确证性临床试验多采用随机对照设计，通常具有更高的证据等级，其结果也更有可能被领域指南所引用，进而将对应的诊疗策略传递到临床实践中。统计学方法在这一过程中起到重要作用，虽然以统计检验P<0.05作试验结论的依据受到诟病^［1］，但其仍是对临床试验结果做判断的关键参考^［2］。需要指出的是，统计学显著和临床显著间并不统一^{［3, 4］}，如果一项试验仅获得了统计学显著、但缺乏临床意义，这样的研究结果若被指南采纳并推荐，其对临床实践、患者权益和医疗资源投入都会造成严重的负面影响。试验设计阶段对预期效应值的假设，本身与统计分析阶段的统计学推断相关，前者决定样本量规模，后者则在方案设计的样本量前提下确认观察效应值的统计学意义，所以两者具有天然的“内在”联系。如果将试验设计阶段的预期效应值，与试验结果中获得的观察效应值相结合，不仅可以加强试验设计阶段对研究问题的理解，还可辅助判断试验结果临床意义的充分性^［5］。因此，本文就这一问题进行相应的介绍。