传统的临床研究需要在研究实施前科学设计关键参数，如样本量、干预措施、主要终点评价指标等。然后研究人员依照研究方案进行数据收集、清洗和分析，而研究的成功与否很大程度上取决于预先假设的准确性。但是，实际的临床研究往往比我们预想的更为复杂，研究者可能需要在试验过程中修改研究设计方案和统计方案，继而更高效地识别研究中相对更安全有效的诊疗方案。适应性设计就是在不改变试验有效性和完整性的情况下，及时更正临床试验方案中不合理假设的一种研究设计方法。

适应性设计可以应用于探索性研究和验证性研究。在探索性研究中，适应性设计主要用于寻找安全有效的药物剂量或探讨剂量反应关系，其设计特点是可以增加疗效较好组的患者数量，并相应减少疗效较差组的患者比例。在验证性研究中，适应性设计是在保证试验科学性、伦理性的情况下，根据累计数据对研究设计中的参数和统计方案做出适当调整，从而提高受试者获益的可能性，缩短研究周期，减少研究成本。

适应性设计根据方案调整的时间不同，又可以分为前瞻性适应、临时性适应和回顾性适应。前瞻性适应通常指的是样本量再估计、适应性随机化的选择，以及根据疗效和安全性的期中分析结果来决定是否需要提前中止试验。临时性适应是指在研究实施过程中临时调整研究方案，通常是研究者没有事先预料到会需要修改的参数，如准入和排除标准、评价标准、药物剂量、治疗周期、研究结局指标等。回顾性适应是指在数据库锁定或是揭盲前调整统计分析计划。在实际操作过程中，无论是前瞻性适应、临时性适应还是回顾性适应，所有的调整策略都应该有相对应的标准操作准则，并应得到管理人员的一致认可。

与传统的研究设计相比，适应性设计比较灵活，可以降低试验对患者的不利影响，减少研究成本，同时在一定程度上避免临床试验的失败，加快药物上市等优点。但是，适应性设计的方法较为复杂，在操作层面需要考虑的内容很多，如样本量再估计是否导致受试人群变化和第Ⅰ类误差溢出的可能性等。因此，研究者在凝练出科学问题后首先考虑是否有必要选择适应性设计。在实施过程中，正确把握风险与收益的平衡点，并做好质量控制，提高临床研究水平。