临床研究方法学园地
预后研究的四种类型及问题提出的框架
中华儿科杂志, 2020,58(2) : 90-90. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0578-1310.2020.02.004
引用本文: 李楠, 曾琳, 赵一鸣. 预后研究的四种类型及问题提出的框架 [J] . 中华儿科杂志, 2020, 58(2) : 90-90. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0578-1310.2020.02.004.
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一、预后研究的4种类型

在临床医学中,预后一词指的是具有特定疾病或健康状况的人未来健康结局的风险。因此,预后研究是对具有给定基线健康状态的人群进行观察,从而挖掘基线特征与未来结局之间的关系。预后研究结果为临床决策、政策制定、发现和评估患者管理的新方法提供了相关证据。但当开展预后研究的时候,在目标、设计与实施、结果解读和应用的角度却存在很大差异,为了更好地理解预后研究的需求,合理的设计预后研究并应用其结果,将预后研究应划分为4种不同的类型:(1)基本预后研究,以探讨不同疾病或健康状况之间某种健康结局的差异为目的。(2)预后因素研究,以探讨相同疾病状态下,不同疾病特征之间某种健康结局的差异为目的。(3)预测模型研究,以建立、验证某种预测患者结局的模型或评分体系为目的。(4)分层医学研究(预测因素研究),以找到某类患者中对特定的干预措施的响应更好或更差的人群为目的。

上述预后研究类型的界定,能够帮助研究者进一步在预后研究的框架下明确研究目标,从而选择更合理的设计方案和分析策略。其中,这一分类体系直接与研究设计类型的选择有关,前3类研究首选设计是前瞻性队列研究,其次可以选择回顾性队列研究、病例-对照研究的设计;第4类预后研究可以基于随机对照试验,并需要具备适当的样本量用来进行交互作用分析。

二、厘清"PFOT"和"PIFOT",抓住预后研究的核心

近10年来,用于提炼循证医学核心假说常用的工具是PICO,4个字母分别对应了研究对象、干预或暴露、对照(与干预或暴露相对应的状态)和结局(干预或暴露与否的差别)。多数研究者也用这一构架来指导预后研究。对于随机对照试验,通常仅有一个待评价效应的因素(干预措施),因此只需要给定一对I和C即可。但对于预后研究,当关注的暴露因素不唯一时,I和C的构建就会遇到困难。

为了更有效的指导预后研究核心假说的构建,又出现了一个新的工具——"PFOT"和"PIFOT"。"PFOT"中,"P"代表目标人口,"F"表示预后或预测因素或多因素组合的预测模型,"O"表示预后,"T"表示随访时间。对于Ⅰ型、Ⅱ型、Ⅲ型预后研究,通常适用PFOT框架;但对于Ⅰ型预后研究,如果比较预后差异的两类患者不是同一种疾病的患者,"F"可能不适用。对于Ⅳ型预后研究,除了PFOT之外还有个干预因素,因此建议使用"PIFOT"来代替"PFOT",多出来的"I"代表干预措施。

其实PFOT和PICO的区别无非是压缩了I和C,把他们合并成了F。如果在研究中关注的"原因"不是简单的1个二元的变量(同时有多个变量或只有一个表示绝对水平的连续变量),就不用再纠结到底I、C具体填什么了。

 
 
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