发育性癫痫性脑病（developmental and epileptic encephalopathy，DEE）是一组神经发育性疾病，以早发癫痫、脑电图异常、发育迟缓或倒退为主要特征，病因复杂，遗传病因占半数以上，虽然单个疾病罕见，但作为一组疾病，其总体发病率为（0.27~0.54）/1 000例新生儿。DEE病死率为17%~50%，即使幸存，绝大多数患儿会遗留严重神经系统残疾，给家庭和社会带来沉重负担。除基础病因外，癫痫发作本身对于患儿的认知、发育和行为等脑功能存在负面影响，因此，控制癫痫发作及痫性放电对减缓或逆转DEE患儿脑功能障碍意义重大。DEE中主要临床综合征包括婴儿痉挛、大田原综合征（Ohtahara syndrome，OS）、Lennox Gastaut综合征（Lennox Gastaut syndrome，LGS）、肌阵挛-失张力癫痫（Doose综合征）、获得性癫痫性失语综合征（Landau-Kleffner syndrome，LKS）、儿童癫痫伴慢波睡眠期持续棘慢复合波（continuous spikes and waves during sleep，CSWS）等。除常规抗癫痫发作药物外，治疗上述多种DEE还可使用激素，包括促肾上腺皮质激素（adrenocorticotropin，ACTH，天然或人工合成）和糖皮质激素如甲泼尼龙、泼尼松、泼尼松龙、地塞米松、氢化可的松和地夫可特等，也是抗癫痫发作及抑制放电的重要治疗方案，临床应用广泛。但临床实践中激素治疗DEE仍存在较多争议，体现在适应证、药物治疗时机、剂型剂量选择、疗程和有效性等方面，不同医疗机构治疗方案存在较大差异，疗效差别大。美国神经病学学会联合儿童神经病学学会于2004年推出了基于循证证据的婴儿痉挛药物治疗指南，并在2012年进行了更新，为激素治疗婴儿痉挛提供了一定的参考经验，但并未涉及DEE其他临床综合征。10年来激素治疗DEE的相关临床研究取得了新进展，相关指导意见亟待更新，而国内仍缺乏激素治疗DEE的指南或共识。因此，中华医学会儿科学分会神经学组联合中华儿科杂志编辑委员会组织儿童神经科和循证医学等领域专家成立中国发育性癫痫性脑病激素治疗临床实践指南工作组（简称工作组）。工作组成员在系统文献检索的基础上，以临床问题为导向，严格评估证据质量，并充分考虑患儿及家长意愿和价值观，综合衡量安全性、有效性、药物可及性等因素后形成推荐意见，经反复讨论修改，历时3年完成“中国发育性癫痫性脑病激素治疗临床实践指南（2022版）”（简称本指南）撰写工作，对DEE激素治疗的有效性、适应证及治疗方案等相关临床问题给出较详细的循证推荐，以期指导我国儿童神经科、神经内科医务工作者的临床实践。