单病例随机对照（N-of-1）试验也称单个受试试验或单病例试验，是一种独特的临床研究设计。与涉及患者群体的传统临床试验不同，N-of-1试验仅针对单个患者进行，着重于研究单个患者对干预措施的反应，为治疗评估提供了一种更加个性化和定制化的方法。

N-of-1试验的主要目标是通过比较治疗期间的结果与对照期间的结果，评估干预措施在特定患者中的疗效，它允许对个体患者反应的治疗效果进行深入评估。N-of-1试验包括一系列的治疗期间，在这期间患者接受研究中的干预措施和对照干预或安慰剂。治疗期间是随机化和设置盲法的，意味着干预措施的顺序和性质是随机确定的，患者和研究者都不知道每个期间正在施用哪种干预措施，这有助于减少偏倚，并提供对治疗效果的可靠评估。

进行N-of-1试验的过程通常包括几个关键步骤。首先，定义研究问题和目标，重点关注特定的干预措施和感兴趣的结果。其次，根据患者的病史和病情确定其是否符合试验的条件。一旦患者入组，将建立一个基线期来收集在任何干预措施之前的患者状况数据。该期间为比较随后的治疗期间提供了一个参照点。然后启动治疗和对照期间，其顺序和持续时间通过随机化确定。患者进行多个交替的治疗和对照期间，每个期间持续一定的时间。干预措施可以在剂量、频率或其他相关因素上有所变化。

在整个试验过程中，可以评估并记录各种结果指标，如临床症状、实验室结果、生活质量评估或其他与治疗反应相关的指标，然后进行统计分析以比较治疗期间和对照期间的结果，统计方法可以配对t检验、贝叶斯分析或效应量计算等，来确定治疗效果的大小和显著性。N-of-1试验的结果为研究中的个体患者对干预措施的反应提供了数据和证据，可以帮助确定干预措施是否对特定患者有效，是否应继续使用、修改或停止以及是否存在任何不良反应。对于罕见疾病、复杂病情或具有影响治疗结果的特殊特征的患者，在患者对干预措施的反应可能存在较大差异或特定治疗的证据有限的情况下，N-of-1试验尤为有用。N-of-1试验承认了患者群体的异质性以及根据每例患者的具体需求量身定制治疗的重要性，对于个性化或精准医学的理念作出了贡献。

总之，N-of-1试验为研究个体患者对干预措施的反应提供了评价方法，是一种个性化和以患者为中心的治疗评估方法，并可以帮助指导具有特殊情况的患者的临床决策。