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氯苯唑酸治疗转甲状腺素心脏淀粉样变
中华心血管病杂志, 2021,49(4) : 314-317. DOI: 10.3760/cma.j.cn112148-20200920-00748
摘要

氯苯唑酸是转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病以及转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）。该文对氯苯唑酸的作用机制及其治疗ATTR-CA的有效性、安全性的研究进行了较为全面的复习与分析，发现氯苯唑酸能够降低ATTR-CA患者全因死亡风险和住院率，且不良事件较少、较轻。提示氯苯唑酸治疗成人ATTR-CA安全、有效。

引用本文: 田庄, 张抒扬. 氯苯唑酸治疗转甲状腺素心脏淀粉样变 [J] . 中华心血管病杂志, 2021, 49(4) : 314-317. DOI: 10.3760/cma.j.cn112148-20200920-00748.
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转甲状腺素蛋白淀粉样变（transthyretin amyloidosis，ATTR）是由于不稳定的转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）异常解离形成的淀粉样物质沉积所致的系统性疾病。TTR解离物质沉积在神经系统可造成神经病变，发展为转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病（transthyretin amyloid polyneuropathy， ATTR-PN）［1］，沉积在心肌间质可导致限制性心肌病和进行性心力衰竭（心衰），即转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA）［2］。

　
　
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淀粉样变性
心脏
前白蛋白
氯苯唑酸
胶囊
安慰剂
甲状腺素
多发性神经病
心脏淀粉样变
不良事件