• 综述 •
肌萎缩侧索硬化基因治疗研究进展
中华神经科杂志, 2022,55(3)
: 260-265. DOI: 10.3760/cma.j.cn113694-20210826-00590
摘要
肌萎缩侧索硬化是由大脑和脊髓运动神经元丢失引起的神经退行性疾病，目前尚无有效的治愈方法。基因疗法可以通过传递转基因取代或纠正有缺陷基因，也可以传递神经营养因子的表达，为肌萎缩侧索硬化的治疗带来了希望。基因治疗载体包括病毒载体和非病毒载体。慢病毒载体能够传递治疗序列至中枢神经系统的运动神经元，腺病毒相关病毒也可以有效地介导基因表达和神经营养因子的传递。此外，基因编辑和反义寡核苷酸疗法也是有希望的治疗方案。文中从基础实验和临床试验的角度概述了肌萎缩侧索硬化基因疗法的临床前景。
引用本文:
马志,
赵慧慧,
牛琦.
肌萎缩侧索硬化基因治疗研究进展
[J]
. 中华神经科杂志, 2022, 55(3)
: 260-265.
DOI: 10.3760/cma.j.cn113694-20210826-00590.
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肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）是一种成人起病、目前无法治愈的神经退行性疾病，其特征是上、下运动神经元变性，临床表现为运动功能进行性丧失，导致死亡的最常见原因是呼吸衰竭，大约发生在诊断后3~5年。尽管几十年来人们一直在努力寻找ALS的治疗方法，但目前只有两种非治愈性药物推荐使用：利鲁唑（riluzole）和依达拉奉（edaravone）［1］。早期营养干预、放置胃造瘘管、无创正压通气等手段也可以改善ALS患者症状。虽然这些药物和治疗方式都可以通过减缓疾病进展来改善患者的生活质量，但它们无法治愈这种疾病。基因治疗的出现和最新进展为治疗ALS开辟了新的前景，特别是针对特征性遗传形式。目前已有多个有关基因疗法的临床试验正在进行中，还有更多的基因疗法正在开发或临床前试验中，鉴于基因治疗的加速发展，开发一种有效、安全的ALS基因治疗方法可能是一个有前途的途径。
