重症肌无力(MG)是一种累及神经肌肉接头的获得性自身免疫性疾病，目前绝大多数MG患者经传统治疗(乙酰胆碱酯酶抑制剂、血浆置换、丙球、免疫抑制剂等)后，预后有了明显改善，但仍有一小部分患者为难治性MG，尚未得到有效的治疗，预后较差。最近研究提示一些新型免疫调节剂、二次胸腺扩大清除术、造血干细胞移植可能对其有效。
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重症肌无力(myasthenia gravis，MG)是一种慢性、T细胞依赖，补体、抗体介导的累及神经肌肉接头的自身免疫性疾病。在过去的15~20年内，随着各种新型免疫抑制剂不断的涌现，MG患者的预后有了显著的改善。根据2010年欧洲神经病学学会联盟关于MG治疗指南[1]，目前较为公认的治疗措施有乙酰胆碱酶抑制、激素、静脉滴注免疫球蛋白(A级)、血浆置换(B级)、硫唑嘌呤(A级)、环磷酰胺(B级)、环孢素(B级)、酶酚酸酯(B级)、胸腺切除术(B级)、他克莫司(C级)。然而，仍有10%患者对这些治疗措施效果差，只能达到部分缓解或不能耐受副作用，称之为难治性MG。难治性MG目前采用以下标准：(1)对传统免疫抑制剂足量足疗程的治疗无效；(2)不能耐受传统免疫抑制剂的副作用；(3)需大剂量使用副作用大的药物；(4)同时合并一些疾病，不宜使用传统免疫抑制剂；(5)需反复使用免疫球白或血浆置换等短期治疗措施；(6)MG危象反复出现；(7)伴肌肉特异性受体酪氨酸激酶(muscle-specific receptor tyrosine kinase，MuSK)抗体阳性的MG[2]。难治性MG预后较差，目前没有统一的治疗策略，但是随着基础和临床研究的进一步深入，一些新型免疫调节剂，如单克隆抗体、依那西普和粒-巨噬细胞集落刺激因子(granulocyte-macrophage colony-stimulating factor，GM-CSF)可能对难治性MG有效；二次胸腺扩大切除术和造血干细胞移植可能也有效。本文对近年来的一些研究结果综述如下。
