综述
眼表及角膜疾病基因治疗的研究进展
中华眼科杂志, 2023,59(8) : 666-672. DOI: 10.3760/cma.j.cn112142-20221007-00502
摘要

随着基因编辑技术的不断改进,基因治疗已经积极尝试治疗遗传相关性疾病和获得性疾病。由于眼球具有特殊的生理和解剖学特征,它成为了基因治疗的理想靶器官,并且眼部基因治疗已经率先获得了批准。近年来,人们也在广泛探索基因治疗用于靶向眼表和角膜疾病的实验,但对于这类工作仍然缺少系统性的总结。本文重点综述了眼表和角膜疾病基因治疗的研究进展和临床应用前景,为今后的科研工作和临床转化提供参考。

引用本文: 丛林, 张碧凝, 谢立信. 眼表及角膜疾病基因治疗的研究进展 [J] . 中华眼科杂志, 2023, 59(8) : 666-672. DOI: 10.3760/cma.j.cn112142-20221007-00502.
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基因治疗是一种应用特殊方法(如基因枪、电穿孔和离子导入等)或载体(如质粒、病毒和纳米颗粒等)将DNA或RNA等遗传物质递送到靶细胞的治疗方法,以调节细胞内的靶基因表达,并从根源发挥治疗作用。基因替换、基因沉默、基因添加和基因编辑是较为常见的基因治疗策略1。随着CRISPR/Cas9技术的问世,基因编辑与临床治疗之间的距离变得更近了2。新开发的单碱基编辑技术使基因编辑更加安全。该技术可以在不破坏双链DNA结构的基础上进行单个碱基修正,并适用于非增殖细胞,使得基因编辑可以适用于更广泛的细胞和组织范围3, 4。近期开发的线粒体碱基编辑平台的问世,使得基因编辑的靶向基因组更加全面5

 
 
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