循证研究
卡非佐米治疗复发/难治性多发性骨髓瘤真实世界疗效和安全性的单组率meta分析
药物不良反应杂志, 2024,26(3) : 162-169. DOI: 10.3760/cma.j.cn114015-20230714-00526
摘要
目的

系统评价卡非佐米在真实世界中治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的疗效和安全性。

方法

检索国内外相关数据库(截至2023年4月),收集卡非佐米治疗RRMM的真实世界研究文献。采用非随机研究方法学指标(MINORS)量表对文献质量进行评价。提取卡非佐米治疗RRMM的有效性和安全性数据。有效性指标包括总体缓解率(ORR)、中位无进展生存期(PFS)和中位总生存期(OS),安全性指标包括不良事件(AE)发生率、因AE终止治疗率等。采用Stata 13.0软件进行单组率meta分析,对主要AE的发生情况进行描述性统计分析。

结果

共纳入12项研究,包括2 615例患者。12项研究质量评价结果均为高质量。单组率meta分析结果显示,卡非佐米治疗RRMM的ORR为75%[95%置信区间(CI):68%~82%],≥3级AE发生率为46%(95%CI:44%~49%),因AE终止治疗率为14%(95%CI:10%~19%),主要AE(发生率>5%)包括血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、感染、高血压、肝损伤和肾损伤等。

结论

真实世界中卡非佐米治疗RRMM的疗效低于临床试验。治疗期间需关注感染、血液系统、心血管系统、肝脏和肾脏毒性的发生。

引用本文: 李芸, 李兵胜, 李义秀, 等.  卡非佐米治疗复发/难治性多发性骨髓瘤真实世界疗效和安全性的单组率meta分析 [J] . 药物不良反应杂志, 2024, 26(3) : 162-169. DOI: 10.3760/cma.j.cn114015-20230714-00526.
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多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是一种血液恶性肿瘤,具有高复发性和易耐药性,难以治愈。卡非佐米是第2代、高选择性和不可逆的蛋白酶体(proteasome inhibitor,PI)抑制剂,于2012年在美国获批用于复发/难治性多发性骨髓瘤(relapsed/refractory MM,RRMM)的治疗。但卡非佐米在我国上市较晚,于2021年7月经国家药品监督管理局附条件批准与地塞米松联合用于既往至少接受过2种治疗的RRMM。因此,卡非佐米在我国的应用尚处于探索阶段,临床迫切需要对该药疗效和安全性的深入了解。目前已有多篇卡非佐米在随机临床试验中有效性和安全性的meta分析,但缺乏该药在真实世界中疗效和安全性的系统评价。尽管随机临床试验是评估新药安全性和有效性的"金标准",但严格的纳入和排除标准使试验人群往往不能完全代表临床实践中所遇到的患者群体。真实世界研究在为临床实践提供有效性和安全性的证据方面变得越来越重要,已成为随机临床试验证据的重要补充。因此,我们检索国内外有关卡非佐米在治疗RRMM的真实世界研究文献进行meta分析,供临床参考。

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