朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是单核-巨噬细胞系统的罕见病，经过数十年临床试验方案的更迭，有效的化疗药物已普遍应用。随着基础研究的进展，该病的治疗逐渐引入新的方案及新型靶向药物，改善了部分患者的预后。由于该病有明显的临床异质性，不同累及范围和危险程度患者的治疗方案可有较大差异，为了有效、安全地治疗儿童LCH，根据证据级别和临床用药经验，项目组特别组织专家编写了儿童非高危LCH治疗实践指南，旨在为临床治疗提供参考，指导临床医护人员合理治疗儿童LCH。
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朗格汉斯细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis，LCH），为髓系来源树突状细胞疾病，多在儿童期起病，是单核-巨噬细胞系统罕见病，在国际组织细胞协会最新分类中归为L组［1, 2］。尽管病变组织的LCH细胞与正常表皮中的朗格汉斯细胞有相似的免疫表型特征，但两者在形态学、细胞表型和基因表达方面有明显差异。近年来随着分子诊断等技术的进步，目前对该疾病发病机制的理解已经从朗格汉斯细胞的反应性克隆增殖转变为一种炎性髓系肿瘤；LCH已不再是免疫失调性疾病，在疾病分类上为一种真正的肿瘤性疾病。对LCH发病机制进行深入的研究，也为该疾病的靶向治疗打开了大门。国家卫生健康委员会于2021年发布了儿童LCH诊疗规范，在提高儿童LCH诊治水平、保障医疗质量与安全上发挥了较大作用［3］。儿童LCH临床异质性大，不同累及范围和危险程度患者的治疗方案可有较大差异，为有效、安全地治疗儿童非高危LCH，根据证据级别和临床用药经验，组织专家编写了儿童非高危LCH治疗实践指南；旨在为临床治疗提供参考，指导临床医护人员合理治疗儿童非高危LCH。LCH的标准治疗方案基于大型国际性临床试验数据。但一些特殊部位（如仅涉及皮肤的患者等）和复发患者，在国际性临床试验中未详尽研究，治疗方案尚缺乏有力的循证试验，主要依据一些完整可信的系列病例报告。本文证据分级与推荐意见强度参照《英国牛津循证医学中心：证据等级（2009年3月版）》，将证据水平分为1（1a、1b、1c）、2（2a、2b、2c）、3（3a、3b）、4、5级，推荐等级分为A~D共4个等级，以［证据水平/推荐等级］表示［4］。
