视网膜母细胞瘤(RB)的治疗经历了眼球摘除、外放射治疗和以全身化学治疗为主的综合治疗这3个主要阶段，但玻璃体和视网膜下腔的种植瘤一直是RB治疗的挑战和难点，也是传统治疗方法失败的主要原因。随着眼部影像检查技术的进步，研究者对种植瘤生物学行为的观察更为详细，对种植瘤的认识更为深入。临床研究证实，治疗药物不易到达种植瘤内，从而导致瘤细胞的进一步生长。针对种植瘤的特性，近年来研究出定向局部化学治疗方案，包括球周化学疗法、选择性眼动脉灌注化学疗法、玻璃体腔药物注射等，结果令人鼓舞，提示RB的治疗将迎来新一轮的变革。但如何通过对种植瘤生物学特性的分析来选择化学治疗药物、如何合理地制定治疗方案等问题逐渐成为治疗的新问题，还有很多工作要做。
版权归中华医学会所有。
未经授权，不得转载、摘编本刊文章，不得使用本刊的版式设计。
除非特别声明，本刊刊出的所有文章不代表中华医学会和本刊编委会的观点。
视网膜母细胞瘤(retinoblastoma，RB)是婴幼儿常见的眼内恶性肿瘤，严重影响患儿的视力和生命。近20年来，国际上对RB的治疗策略发生了深刻的变化，全身化学疗法，即化学减容法结合多次局部治疗的方案正逐步取代RB的外部放射疗法，在新的国际眼内RB分期标准(international intraocular RB classification，IIRC)指引下，极大地提升了RB的治疗效果，开创了RB治疗的新纪元[1,2]，这些方案和标准在中国也得到了很好地推广和应用[3,4]。近10年来RB的治疗策略再次悄然转变，以球周化学疗法、选择性眼动脉灌注化学疗法(intra-arterial chemotherapy，IAC)和玻璃体腔注药化学疗法(intravitreous chemotherapy，IVitC)为代表的RB定向局部化学治疗方案已成为新的潮流，RB治疗方法迎来了新的变革[5,6]。纵观这一变革的趋势，主要靶向长期以来RB治疗的难点，即玻璃体和视网膜下腔的种植瘤[7]。在中国，很大一部分RB患者就诊时已是病变的中期或晚期，普遍存在玻璃体或视网膜下腔不同程度的瘤细胞种植[8]，给治疗带来很大困难，是患者生存的障碍。因此深入研究、观察RB种植瘤的生物学特性，积极探索并实践新的治疗方案，对于提高中国RB的治疗效果和患儿的生存质量非常重要。
