正常角膜是无血管、完全透明的组织，是眼部重要的屈光介质，但许多眼部疾病均可破坏抗血管生成因子与促血管生成因子之间的平衡，导致病理性角膜新生血管(CNV)的形成。大量研究表明，CNV的形成与血管内皮生长因子(VEGF)信号通路的激活密切相关。通过多靶点多途径阻断该信号通路可以有效抑制新生血管的形成，为CNV的治疗带来了希望。目前，针对新生血管性眼病的新型靶向治疗策略主要包括VEGF抑制剂和以微小RNA(miRNA)为核心的基因治疗，前者主要包括抗VEGF单克隆抗体、核酸适体、VEGF trap、VEGF受体(VEGFR)酪氨酸激酶抑制剂等。本文将对具有代表性的抗VEGF药物和基因治疗的作用机制、用药疗效、药物安全性及研究现状进行综述。
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正常角膜是无血管、完全透明的组织，对维持正常视力有至关重要的作用[1]，但在长期佩戴角膜接触镜、化学烧伤、感染、手术及角膜缘干细胞缺乏[2,3]等病理状态下，新生的毛细血管网就会沿角膜缘血管侵入角膜形成角膜新生血管(corneal neovascularization，CNV)。尽管CNV本身可起到清除感染、促进愈合、抑制角膜基质溶解等积极的作用，但因新生血管结构功能不完善，会破坏角膜的相对免疫赦免状态，造成角膜水肿、瘢痕形成，还可能诱发或加重角膜移植术后排斥反应，严重者可致盲[4]。不同于脉络膜新生血管等其他眼部新生血管性疾病，CNV是在无血管组织上发生的。目前，新生血管性眼病的治疗主要是针对眼底病所致的新生血管，方法主要包括糖皮质激素、经瞳孔温热疗法、激光光凝术、光动力疗法及手术等。这些方法多缺乏特异性，疗效并不显著，并发症较多，且不能从根本上抑制新生血管，而针对CNV的治疗尚处在起步阶段。近年来被引入眼科领域的血管内皮生长因子(vascular endothelial growth factor，VEGF)抑制剂显示出良好的临床应用前景，越来越多的研究者致力于将VEGF抑制剂应用于CNV的治疗中。
