视网膜母细胞瘤(RB)是儿童最常见的眼内恶性肿瘤。目前临床上已有多种方法治疗RB。近些年发展起来的眼动脉内化疗(IAC)，在增加视网膜局部药物浓度的同时又可降低全身不良反应，成为近年来眼内进展期RB的一种重要治疗手段。
系统评价IAC在用于RB治疗时的疗效及安全性。
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共纳入27个研究，报道了超过1 067例RB患者1 314眼，超过3 818次治疗。总体保眼率为70.3%，一线治疗保眼率为76.2%，进展期RB的保眼率为57.5%，在IAC治疗期间及治疗后未接受其他治疗的患者的保眼率为76.4%。共报道23例转移，21例死亡。恶心呕吐、中性粒细胞减少等轻度全身不良反应和视网膜色素上皮改变、结膜充血、视网膜脱离等局部不良反应较为常见，但严重不良反应鲜有报道。
IAC作为RB的一种治疗手段具有广阔的应用前景，严重不良反应少见，但仍需随访时间长、前瞻性的研究来明确其用于RB治疗的适应证。
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视网膜母细胞瘤(retinoblastoma，RB)是儿童最常见的原发性眼内恶性肿瘤[1]。近几十年来，RB的治疗模式发生了巨大的转变。从90年代初开始，静脉内化疗(intravenous chemotherapy，IVC)联合局部治疗(包括光凝、经瞳孔温热疗法、冷冻治疗)作为一种眼球保留的手段，逐渐用于治疗眼内期RB，及预防全身转移和第二恶性肿瘤的发生[2,3]。然而，单纯IVC联合局部治疗并不能有效的控制眼内进展期RB[4,5]，大多数患儿最后仍需摘除眼球。常见的IVC治疗方案是CEV方案(包括卡铂、依托泊苷和长春新碱)，由于通过静脉全身给药，这些药物容易造成一系列不良反应。近期不良反应如恶心、呕吐及一过性骨髓抑制，远期不良反应如耳毒性，继发性白血病及神经毒性[6,7,8,9,10,11]。幸运的是，近些年发展起来的动脉内化疗(intra-arterial chemotherapy，IAC)在增加局部药物浓度的同时又可能降低全身不良反应，成为眼内进展期RB的重要治疗手段。不同地区或中心报道的IAC用于RB治疗的疗效和安全性差别很大[12,13,14,15,16,17,18,19,20,21,22,23,24,25,26,27,28,29,30,31,32,33,34,35,36,37,38]。最近发表的一篇系统评价由于排除了IAC联合同步全身治疗的文章，仅纳入12个研究，且患者大多来自发达国家[39]。为了为IAC在RB治疗的临床应用中提供更可靠的依据，本研究中对已报道的27篇中英文献中IAC用于RB治疗的疗效及安全性进行了系统评价。
