脑源性神经营养因子(BDNF)是一种由脑组织合成并广泛分布于中枢神经系统的小分子碱性蛋白。研究发现，BDNF对视网膜神经节细胞(RGCs)、视网膜感光细胞(RPCs)和视网膜色素上皮(RPE)细胞均有保护、营养及抗凋亡作用。视网膜色素变性(RP)是由于RPCs及RPE细胞凋亡引起的视网膜退行性疾病。RP动物模型证实了BDNF的长期给药对于RP的治疗价值。然而BDNF在体内的半衰期较短，且无法跨越血－视网膜屏障由循环系统输送到视网膜，这给BDNF用于RP的治疗带来了挑战。为了使BDNF在眼内可以稳定持续地释放，多种新型给药方式已被尝试，包括基因工程技术、细胞移植技术、高分子材料缓释系统及滴眼液等。本文就BDNF对RP治疗的研究现状及BDNF的新型给药方式做一综述。
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视网膜色素变性(retinitis pigmentosa，RP)是一组由于视网膜感光细胞(retinal photoreceptor cells，RPCs)和视网膜色素上皮(retinal pigment epithelium，RPE)细胞渐进性凋亡或死亡引起患者夜盲、视野缺损及中心视力下降的疾病[1]，具有遗传性和异质性，目前已有190个相关基因及近3 100种基因突变被证实与RP相关，该病已成为世界范围内发病率较高的致盲眼病之一[2]。RP的临床治疗以药物治疗为主，包括口服维生素、氨基酸、不饱和脂肪酸、Ca离子拮抗剂等，然而疗效欠佳。近年研究人员发现了以脑源性神经营养因子(brain-derived neurotrophic factor，BDNF)为代表的神经营养因子(nervous tissue growth factors，NTFs)可以由眼内细胞分泌，对于视网膜神经节细胞(retinal ganglion cells，RGCs)、RPCs和RPE细胞均有保护、营养及抗凋亡作用。所以应用BDNF控制RP的细胞凋亡研究越来越受到重视，本文就此方面的研究现状作一介绍。
