视网膜色素变性(RP)是一种可致盲的遗传性眼病，目前尚无有效的治疗措施。尽管近年来基因治疗、干细胞疗法、光遗传学、视网膜假体等新兴技术蓬勃发展，但短期内这些新技术尚未能广泛地应用于临床，故经典的药物疗法仍占据主要地位。虽然目前RP的致病机制暂未十分明确，但已有研究指出，光感受器细胞凋亡为RP形成的共同终末进程。近年来发现炎性因子的过度激活、活性氧自由基的形成可造成RP的进展，某些神经营养因子、光传导中重要物质的缺乏等也可进一步加重RP。药物治疗依据RP的共同致病途径，作用于RP形成的各个阶段，可广泛普适地应用于各种基因型的RP。本文分别从抗光感受器细胞凋亡、抗炎、抗氧化、营养神经等方面介绍近年来RP药物治疗的基础研究进展。
版权归中华医学会所有。
未经授权，不得转载、摘编本刊文章，不得使用本刊的版式设计。
除非特别声明，本刊刊出的所有文章不代表中华医学会和本刊编委会的观点。
视网膜色素变性(retinitis pigmmentosa，RP)是一组具有高度遗传异质性的神经退行性疾病，其共同特点为进行性光感受器细胞及色素上皮功能丧失，临床症状可有夜盲、进行性视野缺失，眼科常规检查可见眼底色素沉着、视网膜电流图显著异常或无波型。RP有多种遗传方式，常染色体显性遗传、隐性遗传及性连锁隐性遗传，现已发现的突变基因有88种(https：//sph.uth.edu/Retnet/sum-dis.htm)。由于其显著的遗传异质性以及复杂的致病机制，目前尚无权威有效的治疗方法。近年来基因治疗、干细胞、光遗传学、视网膜假体等技术新兴发展以及精准医疗等概念的提出给RP的治疗带来新的突破口[1,2]，但这些技术尚停留在动物实验阶段或暂时处于初期临床试验阶段。药物治疗不针对某一个特定的基因型，而以RP已知的共同致病途径为靶点，适用范围广，可在一定程度延缓RP进程；可在疾病早期或无其他治疗方法适应症时使用；可配合其他新兴技术，在围治疗期或治疗期提供一个保护性的环境；可在其他技术还未广泛应用时改善患者生活质量，给予患者一定的心理安慰。现根据RP共同的病理过程总结RP药物治疗的基础研究进展如下。
