随着细胞重编程技术的发展，如今我们可以通过转录因子来重编程转录组，从而使一种细胞类型转化为另一种细胞类型。值得注意的是，这种方法实现了将体细胞转化为诱导性多能干细胞(iPSCs)，为获得患者特异性多功能干细胞提供了可能。Shinya Yamanaka及其研究小组于2006年首次发现了这项技术，最开始的iPSCs是由小鼠成纤维细胞在转录因子Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc的作用下诱导去分化而形成。这项技术在医疗领域具有巨大的潜力，为研究和发展治疗眼部疾病方法开创了新纪元。本文将对患者特异性iPSCs在建造三维疾病模型以及各型视网膜疾病模型，细胞替代治疗及临床试验，药物高通量筛选试验及毒性检验方面的运用进行综述，并论述直接重编程技术的进展，以及利用iPSCs和细胞重编程技术进行眼科研究的未来方向。
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诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells，iPSCs)是成体细胞通过重编程后获得的具有类似胚胎干细胞特性和功能的细胞。这项细胞重编程技术在2006年由科学家Shinya Yamanaka及其研究小组首次发现，是由小鼠成纤维细胞在转录因子Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc的作用下诱导去分化而形成。以往大量研究表明，iPSCs具有2种重要的特性：(1)它能分化成为所有胚胎生殖细胞(包括外胚层、中胚层、内胚层)；(2)它能在保持正常核型的情况下无限增生，这为体外实验提供了无限细胞来源[1]。近年来有研究表明，重编程因子过表达能使人的体细胞转化为iPSCs[2]，这一发现为获得患者特异性自体干细胞提供了可行的方法。由iPSCs产生的特异性分化细胞，还可以潜在地修复受损或患病的组织，从而治疗广泛的疾病及损伤。最近，一份对阿斯利康公司(AstraZeneca)小分子药物项目的纵向回顾研究发现，成功研制出一种药物需要5个关键因素：(1)树立正确目标；(2)确立适用人群；(3)确定靶器官；(4)安全性；(5)商业化潜力[3]。应用iPSCs技术有助于解决前4项障碍。视网膜是由大脑向外延伸的视觉神经末梢组织，其结构复杂、精细、脆弱且代谢旺盛。视网膜疾病种类较多且复杂，主要表现为不同程度的视力障碍，严重者可致盲。本文对患者特异性iPSCs在疾病建模、细胞治疗和药物筛选3个方面的应用进行综述，探讨iPSCs对治疗视网膜疾病的研究进展(图1)。
