眼是人类的重要器官，而视网膜退行性疾病可致盲，给患者带来极大的痛苦。在目前的条件下，细胞移植是治疗退行性眼病的重要方法之一。由于成体干细胞数量稀少，因此激活内源性成体干细胞来治疗退行性眼病还很困难，利用多能干细胞，包括胚胎干细胞(ESCs)以及诱导性多能干细胞(iPSCs)分化得到的光感受器细胞和视网膜色素上皮(RPE)细胞便成为有效的移植细胞来源。本文介绍视网膜退行性疾病中危害较大的视网膜色素变性(RP)和年龄相关性视网膜黄斑变性(AMD)的病理过程以及干细胞移植治疗退行性眼病的发展现状，对退行性眼病中2种不同的易损细胞，即RPE细胞和光感受器细胞干细胞疗法研究现状进行综述，并对干细胞移植治疗退行性眼病现阶段存在的问题和未来的发展方向进行了探讨。
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视网膜退行性疾病主要包括视网膜色素变性(retinitis pigmentosa，RP)、黄斑变性以及遗传性Leber病等，这些疾病存在着不同的症状以及相关致病基因或易感基因(表1)。尽管这些疾病的病因和病理进程各不相同，但都存在视网膜细胞数量的进行性减少，主要包括视网膜色素上皮细胞(retinal pigment epithelium，RPE)和光感受器细胞的不可逆损失，并最终导致视觉功能丧失。RP为遗传性疾病，目前已发现200多个与RP相关的基因突变位点[1]。黄斑变性是由基因改变和环境因素共同引起，根据患病年龄分为少年黄斑变性和年龄相关性黄斑变性(age related-macular degeneration，AMD)[2]。临床上RP和AMD较为普遍，其中RP的发病率高达1/3 000；而AMD在大于60岁的人群中的发病率超过1/10[3,4]。目前，临床上用来治疗视网膜退行性疾病的药物和方法非常有限，多数为抗炎治疗及神经细胞营养保护性药物用以延缓病程，或者抑制血管生长类药物以治疗湿性AMD等。但是药物治疗无法恢复已经受损的视神经细胞和功能RPE细胞，而利用细胞移植手段则可以有针对性地将有特定功能的细胞移植并整合到视网膜中以恢复其受损功能，应用前景更为广泛。因此本文着重介绍了RP以及AMD的病理过程以及细胞移植治疗现状。
