随着对血管内皮生长因子(VEGF)在早产儿视网膜病变(ROP)发病机制中作用的研究不断深入。国内外陆续开展了各种抗VEGF药物1/2成人剂量玻璃体腔注射治疗ROP试验并初步取得显著疗效。然而，进一步的研究表明抗VEGF药物可以通过玻璃体腔进入全身血液循环，暂时降低患儿的血清VEGF水平，从而给处于快速生长发育期的早产儿带来潜在的全身不良反应。目前，国内外专家开始重点关注1/2成人剂量治疗ROP的全身不良反应风险，并相继开展了各种低剂量抗VEGF药物治疗ROP的相关研究。目前，大部分研究为小样本回顾性研究，缺乏大样本多中心的前瞻性研究，各剂量抗VEGF药物治疗ROP均属探索阶段。本文就各剂量抗VEGF药物治疗ROP的疗效及问题进行综述，为ROP的治疗提供参考。
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早产儿视网膜病变(retinopathy of prematurity，ROP)是发生于早产儿的一种增殖性新生血管疾病，其主要病理性改变是视网膜血管闭塞引发缺血缺氧，进而诱发病理性新生血管形成，是导致婴儿盲的主要原因。抗VEGF药物在眼科的适应证主要是年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿、视网膜静脉阻塞引起的黄斑水肿及脉络膜新生血管等。然而，抗VEGF药物治疗ROP在全球多为超适应证用药。目前仅有0.2 mg雷珠单抗被欧盟批准用于治疗ROP(2019年11月)，但无相应的安全有效剂量标准。鉴于VEGF在ROP发病机制中的重要作用，眼科临床医师开始尝试应用1/2成人剂量抗VEGF药物治疗ROP，并取得初步疗效。然而，目前研究表明各类抗VEGF药物玻璃体腔注射后均可进入全身血液循环并降低新生儿全身的VEGF浓度，从而影响新生儿脑、肺脏、肾脏及视网膜血管等的发育。由于药物的全身暴露性与玻璃体腔注药剂量呈正相关，更多的研究倾向于采用低剂量抗VEGF药物治疗ROP以减少药物暴露。但各种剂量的选择缺乏理论依据，均属探索阶段，缺乏大样本随机对照的长期研究以评估治疗的安全性。因此，制定ROP抗VEGF药物治疗的安全、有效的剂量标准成为当务之急。本文就VEGF对新生儿眼部及全身发育的作用，以及不同剂量单抗类和融合蛋白类抗VEGF药物治疗ROP的疗效及问题进行综述，以期为ROP的治疗提供参考。
