原发性肾病综合征是儿童常见的慢性肾脏疾病，本病治疗周期长，易出现迁延反复，治疗用药引起的不良反应、对疾病预后的担忧均可能影响到患儿的生理、心理健康及生活质量，因此了解原发性肾病综合征患儿健康相关生活质量（HRQOL）是十分必要的。
了解原发性肾病综合征患儿HRQOL的水平。
选取2019年10月至2020年12月就诊于中国医科大学附属盛京医院小儿肾脏风湿免疫科2~18岁原发性肾病综合征患儿及其父母为研究对象，收集患儿的年龄、性别、病程、是否为频繁复发、复发次数、是否应用免疫抑制剂（包括环磷酰胺、他克莫司等）、居住地（城市、农村、城乡接合部）情况，采用PedsQL 4.0核心通用量表了解原发性肾病综合征患儿HRQOL水平（包括儿童自评量表及家长报告量表）。
共发放183份问卷，回收有效问卷174份，有效回收率95.1%。174例患儿中男119例，女55例；中位年龄6（4，11）岁；复发患儿100例（57.5%），中位复发次数3（1，5）次；频繁复发54例，非频繁复发46例；应用免疫抑制剂治疗31例；常住地为城市86例，农村63例，城乡接合部25例。儿童自评量表与家长报告量表一致性分析的组内相关系数（ICC）均大于0.75。不同性别生理得分、情感得分、社会得分、角色得分、总分比较，差异无统计学意义（P>0.05）。不同年龄生理得分、情感得分、社会得分、总分比较，差异有统计学意义（P<0.05）；不同年龄角色得分比较，差异无统计学意义（P>0.05）。不同病程生理得分、情感得分、社会得分、角色得分、总分比较，差异无统计学意义（P>0.05）；频繁复发与非频繁复发患儿生理得分、情感得分、社会得分、角色得分、总分比较，差异无统计学意义（P>0.05）；应用免疫抑制剂患儿和未应用免疫抑制剂患儿情感得分、社会得分、总分得分比较，差异有统计学意义（P<0.05）。不同家庭居住地生理得分、情感得分、社会得分、角色得分、总分比较，差异无统计学意义（P>0.05）。
原发性肾病综合征患儿在生理、情感、社会及角色功能等各个维度的评分均有降低，临床医生在治疗疾病的同时，需关注患儿的生理、心理及社会适应能力，及时进行干预，以改善患儿的生活质量。
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肾病综合征是以肾病范围内的蛋白尿、低白蛋白血症、水肿和高胆固醇血症为特点的一组综合征，是儿童常见的慢性肾脏疾病，原发性肾病综合征发病率为（1~3）/100 000，约85%的患者接受糖皮质激素治疗后蛋白尿完全缓解，为激素敏感型肾病综合征，部分最初激素敏感的患者可能会出现激素依赖，频繁复发，更有甚者会发展为终末期肾脏病[1，2]。原发性肾病综合征治疗周期长，易出现迁延、反复，影响患儿的心理及生理健康，治疗以糖皮质激素和免疫抑制剂为主，治疗产生的不良反应亦可影响患儿的生理、心理，进而影响患儿的生活质量。健康相关生活质量（Health-related Quality of Life，HRQOL）从个体生理、情感、社会及角色功能4个维度主观评价疾病和治疗对患者自身的影响，同时还为疗效评估提供重要依据。目前国外已有研究显示肾病综合征患儿的生活质量量表得分明显低于健康儿童[3，4，5]，而国内相关研究较少，本文将重点了解原发性肾病综合征患儿HRQOL的水平并进行分析。
选取2019年10月至2020年12月就诊于中国医科大学附属盛京医院小儿肾脏风湿免疫科的2~18岁原发性肾病综合征患儿为研究对象。本研究已经中国医科大学附属盛京医院医学伦理委员会审批（2021PS669K）。
患儿诊断均参照原发性肾病综合征诊断标准，频繁复发指半年内复发次数≥2次或1年内复发次数≥3次[6]。纳入标准：（1）年龄2~18岁，男女不限；（2）知情同意并自愿参与填写PedsQL 4.0核心通用量表；（3）所有临床资料保持完整性；（4）无其他系统严重功能不全及合并精神疾病。
由经过培训的负责人发放和回收调查问卷，自行设计一般情况调查表，主要内容包括年龄、性别、病程、是否为频繁复发、复发次数、是否应用免疫抑制剂（包括环磷酰胺、他克莫司等）、居住地（城市、农村、城乡接合部）等，以原发性肾病综合征患儿为研究对象，采用PedsQL 4.0核心通用量表进行横断面研究，了解原发性肾病综合征患儿HRQOL水平，未填写条目超过各问卷条目的50%为无效问卷。
采用PedsQL 4.0核心通用量表来评估原发性肾病综合征患儿的HRQOL，包括儿童自评量表及家长报告量表，共4个维度、23个条目。生理功能8个条目反映生理方面，情感功能5个条目、社交功能5个条目和角色（学校）功能5个条目反映的是心理方面情况。根据患儿年龄段及认知的不同，可分为5~7岁、8~12岁、13~18岁3个年龄段量表；家长报告量表分为2~4岁、5~7岁、8~12岁、13~18岁。PedsQL 4.0核心通用量表的每个条目均是调查近1个月内某一件事情的发生频率，每个条目的回答选项有0~4个等级：0（100分）表示"从来没有"，1（75分）表示"几乎没有"，2（50分）表示"有时有"，3（25分）表示"经常有"，4（0分）表示"一直有"。各维度分数为所含条目分数的总和除以所含条目数，总表分数为各条目分数的总和除以全量表条目数，分数越高表示生存质量越好。对于<8岁儿童无法自行配合完成问卷，由家长报告量表代替。
采用SPSS 23.0统计学软件进行数据处理。非正态分布的计量资料用〔M（P25，P75）〕表示，多组间比较采用Kruskal Wails H检验，两组间比较采用Mann-Whitney检验；计数资料以相对数表示；儿童自我报告和家长代理报告之间的一致性通过双向混合效应模型（绝对一致性、单一测量）确定的组内相关系数（ICC），0表示不可信，1表示完全可信。ICC≤0.40，一致性较差；ICC>0.75，很好的一致性。以P<0.05为差异有统计学意义。
共发放183份问卷，回收有效问卷174份，有效回收率95.1%。174例患儿中男119例，女55例；中位年龄6（4，11）岁；复发患儿100例（57.5%），中位复发次数3（1，5）次；频繁复发54例，非频繁复发46例；应用免疫抑制剂治疗31例；常住地为城市86例，农村63例，城乡接合部25例。肾病综合征患儿的一般情况及疾病特点见表1。
肾病综合征患儿的一般情况〔n（%）〕
General condition of children with nephrotic syndrome
肾病综合征患儿的一般情况〔n（%）〕
General condition of children with nephrotic syndrome
| 项目 | 比例 | 项目 | 比例 | ||
|---|---|---|---|---|---|
| 年龄（岁） | 复发情况 | ||||
| 2~4 | 64（36.8） | 频繁复发 | 54（31.0） | ||
| 5~7 | 46（26.4） | 非频繁复发 | 46（26.4） | ||
| 8~12 | 44（25.3） | 复发次数（次） | |||
| 13~18 | 20（11.5） | 1 | 28（28.0） | ||
| 性别 | 2 | 17（17.0） | |||
| 男 | 119（68.4） | 3 | 11（11.0） | ||
| 女 | 55（31.6） | 4 | 10（10.0） | ||
| 病程（月） | 5 | 11（11.0） | |||
| <1 | 74（42.5） | >5 | 23（23.0） | ||
| 1~12 | 37（21.3） | 免疫抑制剂 | |||
| 13~36 | 35（20.1） | 是 | 31（17.8） | ||
| 37~60 | 18（10.3） | 否 | 143（82.2） | ||
| >60 | 10（5.7） | 居住地 | |||
| 城市 | 86（49.4） | ||||
| 农村 | 63（36.2） | ||||
| 城乡接合部 | 25（14.4） | ||||
通过双向混合效应模型（绝对一致性、单一测量）确定ICC值均大于0.75，见表2。
PedsQLTM4的儿童自我报告和家长代理报告之间的组内相关系数
Intraclass correlation coefficient （ICC） between child self-rating and parent-reported for PedsQLTM4.0 generic core scales.
PedsQLTM4的儿童自我报告和家长代理报告之间的组内相关系数
Intraclass correlation coefficient （ICC） between child self-rating and parent-reported for PedsQLTM4.0 generic core scales.
| 指标 | 生理 | 情感 | 社会 | 角色 | 总分 |
|---|---|---|---|---|---|
| ICC（95% CI） | 0.86（0.76，0.92） | 0.75（0.57，0.86） | 0.91（0.84，0.94） | 0.89（0.79，0.94） | 0.91（0.71，0.96） |
注：ICC=组内相关系数
本研究原发性肾病综合征患儿生理得分、情感得分、社会得分、角色得分、总分分别为78.13（66.41，90.63）、80.00（61.25，90.00）、95.00（75.00，100.00）、70.00（60.00，80.00）、77.71（68.48，88.86）分。不同性别生理得分、情感得分、社会得分、角色得分、总分比较，差异无统计学意义（P>0.05）。不同年龄生理得分、情感得分、社会得分、总分比较，差异有统计学意义（P<0.05）；不同年龄角色得分比较，差异无统计学意义（P>0.05）。不同病程生理得分、情感得分、社会得分、角色得分、总分比较，差异无统计学意义（P>0.05）；频繁复发与非频繁复发患儿生理得分、情感得分、社会得分、角色得分、总分比较，差异无统计学意义（P>0.05）；应用免疫抑制剂患儿和未应用免疫抑制剂患儿情感得分、社会得分、总分得分比较，差异有统计学意义（P<0.05）；未应用免疫抑制剂生理得分、角色得分与应用抑制剂比较，差异无统计学意义（P>0.05）。不同居住地生理得分、情感得分、社会得分、角色得分、总分比较，差异无统计学意义（P>0.05），见表3。
不同特征肾病综合征患儿HRQOL得分比较〔M（P25，P75），分〕
Comparison of HRQOL scores among children with NS of different characteristics
不同特征肾病综合征患儿HRQOL得分比较〔M（P25，P75），分〕
Comparison of HRQOL scores among children with NS of different characteristics
| 项目 | 生理 | H值 | P值 | 情感 | H值 | P值 | 社会 | H值 | P值 | 角色 | H值 | P值 | 总分 | H值 | P值 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 性别 | -0.189 | 0.850 | -0.976 | 0.329 | -0.515 | 0.607 | -1.759 | 0.079 | -0.936 | 0.349 | ||||||
| 男 | 87.50（75.00，93.75） | 80.00（60.00，95.00） | 95.00（75.00，100.00） | 80.78（70.00，93.33） | 82.14（71.43，93.48） | |||||||||||
| 女 | 87.50（75.00，96.88） | 75.00（65.00，90.00） | 90.00（80.00，100.00） | 78.85（68.33，86.67） | 77.76（70.65，90.22） | |||||||||||
| 年龄 | 26.663 | <0.001 | 19.758 | <0.001 | 8.299 | 0.040 | 6.290 | 0.098 | 21.635 | <0.001 | ||||||
| 2~4岁 | 93.75（84.38，100.00） | 85.00（65.00，100.00） | 95.00（85.00，100.00） | 83.33（50.00，100.0） | 88.09（74.49，95.24） | |||||||||||
| 5~7岁 | 78.13（68.75，90.63） | 65.00（58.75，76.25） | 85.00（73.75，100.00） | 67.50（50.0，76.25） | 73.91（67.12，80.98） | |||||||||||
| 8~12岁 | 81.25（64.10，93.75） | 80.00（66.25，95.00） | 95.00（75.00，100.00） | 70.00（56.25，88.75） | 80.98（67.39，93.48） | |||||||||||
| 13~18岁 | 81.25（70.31，96.09） | 87.50（75.00，95.00） | 92.50（76.25，100.00） | 77.50（65.00，87.50） | 83.70（73.10，89.13） | |||||||||||
| 病程 | 4.168 | 0.384 | 1.876 | 0.759 | 4.557 | 0.336 | 4.386 | 0.356 | 4.498 | 0.343 | ||||||
| 小于1个月 | 87.50（77.35，93.75） | 75.00（65.00，90.00） | 95.00（75.00，100.00） | 75.00（53.75，90.42） | 80.10（72.56，91.97） | |||||||||||
| 1~12个月 | 93.75（78.13，100.00） | 90.00（72.50，100.00） | 100.00（80.00，100.00） | 83.33（70.00，100.00） | 89.29（80.69，95.24） | |||||||||||
| 13~36个月 | 81.25（71.88，96.88） | 70.00（60.00，90.00） | 90.00（70.00，100.00） | 70.00（55.00，80.00） | 75.00（67.39，90.22） | |||||||||||
| 37~60个月 | 75.00（65.63，81.25） | 70.00（60.00，82.50） | 82.50（73.75，96.25） | 65.00（58.75，80.00） | 72.28（68.33，77.18） | |||||||||||
| 60个月以上 | 85.94（67.19，100.00） | 92.5（58.75，100.00） | 87.50（70.00，100.00） | 70.00（58.75，81.25） | 84.78（61.95，92.39） | |||||||||||
| 频繁复发 | -0.132 | 0.895 | -0.017 | 0.986 | -0.581 | 0.561 | -0.560 | 0.575 | -0.484 | 0.628 | ||||||
| 是 | 84.38（71.88，96.88） | 80.00（63.75，96.25） | 90.00（75.00，100.00） | 70.00（55.00，90.00 ） | 81.28（68.47，91.40） | |||||||||||
| 否 | 81.25（71.88，96.88） | 77.50（65.00，95.00） | 95.00（80.00，100.00） | 75.00（60.00，83.75） | 81.54（72.47，92.66） | |||||||||||
| 免疫抑制剂 | -1.706 | 0.088 | -2.049 | 0.040 | -2.299 | 0.021 | -1.206 | 0.228 | -2.418 | 0.016 | ||||||
| 是 | 81.25（71.88，93.75） | 70.00（60.00，90.00） | 80.00（70.00，100.00） | 70.00（50.00，90.00） | 73.91（66.67，86.96） | |||||||||||
| 否 | 87.50（75.00，96.88） | 80.00（65.00，95.00） | 95.00（80.00，100.00） | 75.00（58.33，90.00） | 82.61（73.81，92.86） | |||||||||||
| 居住地 | 1.044 | 0.593 | 0.217 | 0.897 | 1.444 | 0.486 | 5.625 | 0.060 | 1.742 | 0.419 | ||||||
| 城市 | 85.94（75.00，93.75） | 75.00（65.00，90.00） | 90.00（75.00，100.00） | 66.67（55.00，83.33） | 80.10（71.24，89.29） | |||||||||||
| 农村 | 87.50（75.00，100.00） | 75.00（60.00，95.00） | 95.00（80.00，100.00） | 80.00（65.00，95.00） | 82.14（72.83，93.48） | |||||||||||
| 城乡接合部 | 87.50（71.88，96.88） | 80.00（60.00，97.50） | 90.00（75.00，100.00） | 70.00（52.00，100.00） | 85.71（65.89，93.48） | |||||||||||
研究显示原发性肾病综合征患儿的生活质量降低，在接受类固醇和类固醇保留剂治疗的患儿中，HRQOL持续降低[3，4，5]。然而国内目前鲜少见关于肾病综合征患儿HRQOL水平的相关研究。
健康儿童HRQOL平均得分为83.84分[7]，本研究中原发性肾病综合征患儿得分为77.71（68.48，88.86）分，生理功能和角色功能得分较低，与既往研究结果一致[8，9，10]。原因可能为：一方面，患儿主要承受着疾病给身体带来的打击，病程小于1个月或复发肾病综合征均存在不同程度的水肿，部分可影响日常生活，因此生理功能得分较低；另一方面，因为疾病而上课时间减少，不能集中注意力、全部完成学校的活动，进而影响学习，导致患儿的角色功能得分显著降低。
本研究结果显示，性别不影响总分及各个维度得分，而国外有研究显示，女性是家庭功能得分低的独立危险因素[11]，可能与女性主要承担照顾患儿的角色有关。不同年龄生理得分、情感得分、社会得分、总分比较，差异有统计学意义，尤其是在生理及情感方面，这可能与随着年龄增长，患儿身体功能及自我心理调节能力不断增强有关。
一项包含127例肾病综合征患儿的HRQOL研究发现病程和生活质量相关[7]。本研究在疾病持续时间上虽未见统计学差异，但病程小于1个月肾病综合征患儿的HRQOL总分降低，病程小于12个月的患儿HRQOL评分又有所回升，这个病程中患儿多数在巩固维持阶段，激素逐渐减量停药过程中可更好的理解疾病，得到正面反馈，进而在生理和心理适应能力有所改善。而病程在12~36个月及37~60个月的生理、情感及角色维度和总体得分较低，可能与疾病反复发作、需要重新诱导或应用免疫抑制剂有关。对于病程在60个月以上的患儿，与国外研究一致，ARONU等[4]发现病程>30 d和<30 d肾病综合征患儿的平均HRQOL得分分别为68.6（52.6，84.6）分和73.7（55.9，91.5）分，病程长的患儿得分降低。与病程长患儿多数为频繁复发，由于长时间患病，随着年龄的增加，患儿也逐渐加强了对本病的认识，不断调整自己的生理功能及心理状态有关。
对于激素耐药型等难治性肾病综合征常加用免疫抑制剂治疗，本研究发现应用免疫抑制剂患儿的HRQOL得分显著降低为73.91（66.67，86.96）分，与ROUSSEL等[12]报告的口服免疫抑制剂肾病综合征患儿的平均HRQOL得分（76.2分）相似，同样KHULIAR等[3]的纵向列队研究显示，长时间使用激素药物会导致HRQOL得分降低，以及使用激素代替制剂，如他克莫司、吗替麦考酚酯等，均可降低HRQOL得分；在随访中没有服用任何药物的儿童HRQOL得分显著升高，表明药物与HRQOL之间存在直接关系。
本研究中，对于频繁复发和非频繁复发患儿的HRQOL得分未见显著差异，同样在AGRAWAL等[13]的研究中也未发现频繁复发和非频繁复发患儿各个维度得分的差异。本研究显示频繁复发患儿社会功能和角色功能维度得分降低，有研究发现疾病控制不佳是角色功能差的主要原因，考虑与肾病综合征本身复发和缓解的疾病性质有关，频繁复发患儿需要持续的管理和治疗，需重新诱导治疗或应用免疫抑制剂[5]。由于长时间的激素治疗会改变外貌（痤疮、条纹、体质量增加），这会影响患儿自我形象、自尊、社会关系，进而影响情绪状态和生活质量。
本研究未发现居住地对原发性肾病综合征患儿HRQOL得分的影响，与波兰的一项研究[14]结果一致，这可能与城乡均能享受到相同的医疗卫生条件，达到相同的治疗效果有关。
除常规治疗外，实施混合训练对提高患儿的HRQOL得分十分重要。KHANJARI等[15]采用不同的教学方法如讲座、小组讨论等对肾病综合征患儿及其父母进行培训，以提高其对疾病的认识，结果发现接受混合训练项目的肾病综合征患儿HRQOL得分比没有接受此类干预措施的肾病综合征患儿明显升高，特别是在生理维度。因此肾脏专业医生除治疗疾病外，还可考虑联合心理医生、营养学医生、康复科医生，多学科对疾病进行管理，以提高肾病综合征患儿的生活质量。
本研究就目前本院肾病综合征儿童HRQOL的水平进行初步了解和分析，发现其在生理及心理等各个维度得分均有降低。研究仍存在不足，药物分类、激素耐药及激素敏感、家庭经济条件及父母文化程度等对HRQOL是否有影响，有待进一步探究。临床医生在治疗疾病同时，需关注患儿的生理、心理及社会适应能力，及时进行干预，以改善患儿的生活质量。
本文无利益冲突。
