临床研究设计需要考虑研究对象、待研究因素、协变量、结局指标和研究类型四个因素，即临床研究往往是在某特定人群中控制了其他因素后探索待研究因素的效应量。待研究因素的效应量往往用结局指标来体现。结局指标的选择至关重要，它往往需要能够客观准确地反映待研究因素的效应。

结局指标概念较为宽泛，且分类方式众多。按研究目的可将其分为反映疗效的指标、反映安全性的指标、反映经济效应的指标和反映生活质量的指标等；按照指标测量的时间长短可将其分近期结局指标和远期结局指标；按照测量客观性可分为客观指标和主观指标；按照评价方法分可分为他评指标（如医生评价）和自评指标（如患者报告结局）；按照对结局的反映度可分为中间结局指标和终点结局指标；按照病种特异性可分为共性指标和特有指标；按结局评价的多寡可分为单一结局指标和综合结局指标。

结局指标名目繁多，合理的选择对研究非常重要。结局指标的选择原则可笼统地概括为"不忘初心"，即在结局指标的选择过程中始终不能忘记研究的目的和初衷，需要有合理性、科学性和可行性，合理性即指标贴近临床实践、能够以患者为中心反映临床效应，科学性即指标需要尽量客观实际，可行性即指标在有限的资源下可测可评。总体而言结局指标应该选择合理，且能够达到科学性和可行性的平衡，尤其是针对某一个特定研究中的主要结局指标的选择。

近年来为了避免临床研究中结局指标报告的不完整和偏颇，相关学术机构和团队提倡建立不同疾病的核心结局指标集（core outcome sets, COS），即在该疾病的研究过程中应该尽量测量的最核心的结局指标的集合。但并不是要求所有的研究都测量和报道相应的COS，鉴于临床研究的创新性和可行性，指标的选择固然可以有较大的变化，如果都完全一样则失去了自由探索的机会。

在临床研究过程中，不仅要合理地选择结局指标，还需要对其进行准确测量。结局指标的测量首先要确定指标的数据类型，往往数值型变量较分类变量载有更多的信息量，可提高统计效率，而时间依存性变量则较数值型变量载有更多的信息量。结局指标的测量需要同时考虑精确度和准确度，精确度高是指多次测量同一结局可获得相同的结果，即随机误差小。精确度的影响因素往往包括观察者变异、仪器自身变异和研究对象自身变异。准确度高是指测量值与真实值的符合程度较高，即系统误差小。准确度的影响因素包括观察者偏倚、仪器设备偏倚和研究对象偏倚。