• 综述 •
反义寡核苷酸治疗在神经退行性疾病中的应用
国际儿科学杂志, 2020,47(5)
: 297-301. DOI: 10.3760/cma.j.issn.1673-4408.2020.05.001
摘要
反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide，ASO)是一种新兴的治疗药物，通过序列特异地与疾病相关靶基因信使RNA结合，改变或减少靶基因的表达而发挥治疗作用。ASO药物具有特异性高、不良反应少等特点，被广泛应用于罕见病、肿瘤、心血管疾病、炎症类疾病、感染性疾病及代谢类疾病等的治疗领域。基于ASO的序列和化学修饰的改进，近年来在治疗神经退行性疾病中取得了突破性进展。
引用本文:
王嘉,
瞿宇晋.
反义寡核苷酸治疗在神经退行性疾病中的应用
[J]
. 国际儿科学杂志, 2020, 47(5)
: 297-301.
DOI: 10.3760/cma.j.issn.1673-4408.2020.05.001.
扫 描 看 全 文
正文
作者信息
基金 0 关键词 0
English Abstract
评论
阅读 0 评论 0
相关资源
引用 | 论文 | 视频
版权归中华医学会所有。
未经授权，不得转载、摘编本刊文章，不得使用本刊的版式设计。
除非特别声明，本刊刊出的所有文章不代表中华医学会和本刊编委会的观点。
反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide，ASO)是人工合成的单链核酸链，长度在8～50个核苷酸之间，通过标准Watson-Crick碱基配对原则与靶基因信使RNA结合，从而干扰靶基因的表达。反义介导的基因抑制最早是由Stephenson和Zamecnik[1]提出的。他们对一个长度为13个核苷酸的DNA分子进行修饰，使其对劳斯氏肉瘤病毒的复制和细胞转化产生了抑制作用。随着ASO结构和化学修饰技术的改进，作为疾病机理和治疗研究的一种有效工具，ASO已成为基因治疗药物研究及开发的热点。近年来ASO技术的进步，通过脊髓腔注射可以使ASO在神经系统中广泛分布，同时ASO具有特异性强、药效高、不良反应小的特点，使神经系统疾病尤其是神经退行性疾病的治疗研究进入新时期，本文就ASO在神经退行性疾病中的研究和治疗进展进行综述。
