免疫抑制剂可以用于治疗多种儿科疾病。但药品说明书中儿童用药信息不足，药品规格和剂型缺乏，因而超说明书用药现象较为普遍。儿童的病理生理状态和药物代谢特点与成人有明显不同，且免疫系统尚未发育成熟，用药风险高于成人，需在免疫抑制不足和过度之间找到平衡。但婴幼儿喂药困难，儿童与青少年在缺乏监护人管理的情况下治疗依从性差，可能会导致疗效降低或治疗失败。应加强儿童免疫抑制剂不良反应的监测和治疗药物监测，开展儿童药物基因组学的研究，从多维度保障儿童应用免疫抑制剂的安全性。
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免疫抑制剂在儿科许多疾病中广泛应用，如自身免疫性疾病、血液系统疾病、皮肤疾病以及器官移植术后等。儿童常用的免疫抑制剂包括：（1）糖皮质激素类；（2）钙调磷酸酶抑制剂，如他克莫司、环孢素等；（3）抗代谢药，如吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、来氟米特等；（4）细胞毒性药，如环磷酰胺等；（5）生物制剂，如英夫利昔单抗等。这些药物均存在较多的安全性问题。我国全军药品不良反应（adverse drug reactions，ADR）监测中心2009—2014年免疫系统药物的ADR报告数据显示，环磷酰胺、环孢素、他克莫司、来氟米特和吗替麦考酚酯5种免疫抑制剂报告在94种免疫系统药物ADR报告中占20.1%（621/3 090），环磷酰胺、环孢素、他克莫司、硫唑嘌呤、来氟米特和吗替麦考酚酯6种免疫抑制剂导致的严重ADR占40.9%（137/335）[1]。随着免疫抑制剂类药物在儿童疾病中的广泛应用，儿童ADR报告也日趋增多，如肾毒性、高血压、高血糖、骨病、骨髓抑制、肿瘤、感染等。日本ADR数据库2004—2017年的数据显示，<10岁和10~19岁儿童中环孢素、他克莫司、泼尼松龙的报告病例数均在第2~4位[2]。因此，应重视免疫抑制剂在儿童中应用的安全性。目前，针对儿童应用免疫抑制剂的安全性主要应关注以下4个方面的问题。
