阿尔茨海默病（AD）是老年期最常见的神经系统退行性疾病，目前临床对其发病机制认识仍较为局限、治疗药物研发滞后。β-淀粉样蛋白（Aβ）级联瀑布假说仍然是目前 AD 发病机制的主流学说，也是AD疾病修饰药物研发的重要理论基础。近年来，靶向Aβ的免疫治疗药物相继通过美国食品药品监督管理局批准上市或突破性疗法认定，为AD的疾病修饰治疗带来了曙光。文中评述了近年来靶向Aβ疾病修饰治疗临床试验的研究进展，分析总结了以往靶向Aβ疾病修饰治疗临床试验失败的原因。虽然目前靶向Aβ疾病修饰疗法不是十分成熟，但其俨然已成为极具前景的AD药物研发策略。
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阿尔茨海默病（Alzheimer′s disease，AD）以经过长期的前驱症状后出现进行性加重的认知和行为障碍为临床特征，以β-淀粉样蛋白（amyloid-β，Aβ）在脑内沉积为特征性病理表现，是临床上最为常见的中枢神经系统退行性疾病。随着AD患病率的升高和日益严重的公共卫生危机，通过治疗手段来实现AD预防、延缓发病、减缓疾病进展和改善症状迫在眉睫。目前AD的治疗方法有限，以对症治疗为主。近年来，AD疾病修饰治疗（disease-modifying therapies，DMT）的研发工作取得了可喜的进展。DMT是指对导致神经元死亡的潜在病理生理过程进行医疗干预，以期达到改善AD临床进展轨迹的治疗方法［1］。靶向Aβ的DMT药物阿杜那单抗（aducanumab）［2］和仑卡奈单抗（lecanemab）［3］相继通过美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）批准上市，为患者和家属带来新的希望，也为AD靶向药物开发带来曙光。
