1985年，基因重组人生长激素(recombinant human growth hormone，rhGH)问世，为广大矮身材患儿的治疗带来希望。随后，rhGH在临床得到迅速应用，其治疗的有效性得到广泛验证，关于rhGH的治疗范围、治疗方案、疗效以及安全性的研究日益深入。为规范rhGH的应用及矮身材儿童的诊治，中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组于1998年提出《对基因重组人生长激素在临床应用的建议》^[1]，2008年制定了《矮身材儿童诊治指南》^[2]。但目前临床上仍存在随意扩大rhGH应用范围、疾病诊断不规范、过度治疗等问题，从而给rhGH治疗带来诸多隐患。为进一步规范儿科rhGH的临床应用，中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组和《中华儿科杂志》编辑委员会参考美国食品药品管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMEA)、美国劳森-威尔金斯(Lawson-Wilkins)儿科内分泌学会、欧洲儿科内分泌学会(ESPE)、生长激素研究学会(GHRS)、美国临床内分泌学会(AACE)等的相关rhGH诊疗共识^{[3,4,5,6,7,8,9]}，经学组部分专家及讨论及审定，制定了本rhGH临床规范应用的建议。