临床研究与实践
儿童肝母细胞瘤74例随访研究
中华儿科杂志, 2017,55(5) : 364-368. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0578-1310.2017.05.011
摘要
目的

总结在规范化诊断与治疗方案下儿童肝母细胞瘤(HB)的疗效,分析预后相关因素。

方法

病例观察性研究,选自2000年6月到2015年6月上海交通大学附属上海儿童医学中心收治的84例HB患儿,借鉴国际方案制定和采用外科手术、内科化疗的儿童HB诊断与治疗方案,符合入组标准的连续病例进入统计分析。单因素分析采用Log-rank检验,多因素预后分析采用COX回归模型。回顾性分析其临床特征、远期预后和预后相关因素,并与国外美国儿童肿瘤协会和国际儿童肿瘤协会肝肿瘤研究组HB治疗方案进行比较。分为低危、高危组,低危组先手术、后化疗;高危组先活检、确诊后化疗、肿瘤缩小后再手术、再化疗。手术完全切除影像学提示无残留病灶且甲胎蛋白(AFP)恢复正常定义为完全缓解。

结果

剔除≤3个疗程后好转但家长放弃治疗10例,共74例纳入统计分析。男45例,女29例,中位年龄1.7岁(0.2~14.8岁)。截至2016年8月30日,中位随访24.2 (4.1~135.3)个月。末次随访完全缓解59例(80%)。5年总生存率(OS)和无事件生存率(EFS)分别为90%(68/74)和72%(58/74)。AFP在中位5个疗程、术后中位2个疗程后恢复正常。单因素预后分析,低危组5年OS和EFS均为100%(18/18),高危组分别为88%(50/56)和68%(40/56)。全组伴或不伴肝外转移者5年OS分别为75%(15/19)和95%(53/55)(P=0.016)。肿瘤完整切除术后3个疗程后AFP恢复正常与否,其5年OS分别为100% (43/43)和81%(22/26)(P=0.011)。

结论

诊断治疗方案及预后与国外HB方案有可比性,具有临床应用合理性。分期、远程转移、病理分型是预后相关因素外,肿瘤切除术后3个疗程后AFP恢复正常与否对预后有影响。

引用本文: 王天怡, 潘慈, 汤静燕, 等.  儿童肝母细胞瘤74例随访研究 [J] . 中华儿科杂志, 2017, 55(5) : 364-368. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0578-1310.2017.05.011.
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随着现代医学科技和临床研究方法的进步,多种儿童实体瘤的诊断治疗技术进展明显,近30年来较多儿童肿瘤的总体长期无病生存率已达70%[1],儿童肝母细胞瘤(HB)预后也得到了较大的改善[2],但我国仍缺少儿童HB大样本诊断治疗远期随访研究,现总结上海交通大学附属上海儿童医学中心74例肝母细胞瘤患儿临床资料,分析如下。

 
 
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