总结横纹肌肉瘤患儿的临床特点、治疗效果，探讨影响其预后的相关因素。
回顾性分析2008年6月至2020年5月间复旦大学附属儿科医院168例横纹肌肉瘤患儿的确诊年龄、性别、肿瘤的大小、原发部位、病理类型、转移情况、治疗前IRS分期、IRS术后病理分期、危险度分组等临床特点。通过Kaplan-Meier法计算总体生存率(overall survival rates，OS)和无事件生存率(event free survival，EFS)，采用Cox风险比例回归模型对预后因素进行单因素分析和多因素分析，以期判断各预后因素是否与总体存活率密切相关。
168例患儿中，男109例(64.9%)，女59例(35.1%)；中位年龄为34个月，范围在1～170个月。原发部位最常见为躯干/腹部/会阴(61例，36.3%)，病理分型以胚胎型最为常见(123例，73.2%)。随访时间为1～162个月，平均43.7个月。随访期间出现复发或进展69例，死亡51例。3年内死亡46例，OS为(67.9±4.0)%；5年内死亡49例，OS为(64.8±4.2)%。多因素Cox分析显示肿瘤大小(HR＝3.48，95% CI：1.344～9.014，P＝0.017)、有无远处转移(HR＝3.149，95% CI：1.578～6.284，P<0.001)、是否手术切除(HR＝3.702，95% CI：1.997～6.862，P<0.001)为生存率相关因素。
横纹肌肉瘤肿瘤大小、转移情况、是否手术、切缘情况及是否放疗为预后相关因素。治疗前IRS分期、IRS术后病理分期、危险度分组与OS相关，应严格根据危险度分组进行分层治疗。
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横纹肌肉瘤(rhabdomyosarcoma，RMS)是一种儿童最常见的间叶来源的软组织肉瘤，约占儿童软组织恶性肿瘤的一半，占儿童肿瘤的3%～4%[1]。美国国立癌症研究所SEER数据库数据显示，RMS发病率在19岁以下最高，约为4.6/100万[1]。目前国内尚缺乏横纹肌肉瘤发病率统计数据，但儿童软组织肉瘤占儿童实体肿瘤的8.6%，发病率为6.8/100万，与欧美国家发病率相当[2]。
RMS患儿均应接受化疗、手术、放疗的综合性治疗。美国于1972年成立横纹肌肉瘤协作组(Intergroup Rhabdomyosarcoma Study Group，IRSG)，通过更好的分期、危险度分组、改进的局部治疗及更好的支持治疗，患者总体生存率(overall survival rates，OS)已从IRS-Ⅰ时的55%上升到了IRS-Ⅳ时的71%[3,4]。欧洲儿童软组织肉瘤研究组(European Paediatric Soft Tissue Sarcoma Study Group，EpSSG)也制定了RMS指南EpSSG-RMS-2005与EpSSG-RMS-MET 2008来指导治疗。为提高我国RMS诊治水平，根据中国儿童及青少年RMS协作组的研究结果，相关学会制定了《中国儿童及青少年横纹肌肉瘤诊疗建议(CCCG-RMS-2016)》[5]，为各临床中心提供了治疗依据。
本研究回顾性分析2008年6月至2020年5月复旦大学附属儿科医院收治的RMS患儿的临床资料，总结儿童RMS流行病学特点，分析预后相关因素，以进一步增强对儿童RMS的认识，提高诊治水平。
所有患儿均在复旦大学附属儿童医院活检或手术。患儿纳入标准为年龄<18岁，病理确诊为RMS；排除标准为未接受化疗、手术、放疗任一治疗而直接放弃治疗者，病理诊断不明确者。所有患儿在入院时均被详细告知并获得知情同意书。本研究已通过复旦大学附属儿科医院伦理委员会批准(复儿伦审【2021】238号)。
RMS分期采用TNM系统[6]和美国横纹肌肉瘤研究组(Intergroup Rhabdomyosarcoma Study，IRS)分期[7]。治疗前IRS分期将RMS分为4期：1期为预后良好部位肿瘤，且无转移；2期为预后不良位置肿瘤，肿瘤最大直径≤5 cm，且无淋巴转移及与远处转移；3期为预后不良位置肿瘤，最大直径>5 cm，或最大直径<5 cm但存在淋巴转移；4期为存在远处转移的肿瘤。
采用手术、化疗、放疗相结合的综合治疗方法。根据影像学及其他检查，评估肿瘤能基本完全切除者先手术；完全切除困难者仅活检，明确诊断后先化疗4～8个疗程待肿瘤缩小后再手术。根据患儿危险度不同，采取不同强度化疗方案。2017年之前使用美国儿童肿瘤组(Children's Oncology Group，COG)治疗横纹肌肉瘤的化疗方案；2017年后采用中国儿童及青少年横纹肌肉瘤诊疗建议(CCCG-RMS-2016)化疗方案。RMS胚胎型患儿IRS手术病理分期Ⅰ期不放疗，Ⅱ～Ⅳ期则需放疗。腺泡型患儿，因易局部复发，故Ⅰ期也做放疗。
化疗结束后第1年内，每3～6个月复查1次，之后每6～12个月复查1次。随访方式采用门诊复查及电话随访，对于不能按时门诊复查的患儿会电话通知并询问其生存情况。
死亡患儿记录死亡日期、具体死亡原因。每次门诊复查均行体格检查并完善原发病灶处MRI、胸部CT及腹部B型超声等相关影像学检查。一旦发现复发或转移，根据患儿具体情况进一步治疗。
记录患儿一般资料(确诊年龄、性别、肿瘤部位等)、治疗前临床分期、化疗情况、手术方式、病理分型、IRS术后病理分期、危险度分组、复发转移、生存预后情况。
计数资料以例(%)表示，组间比较采用χ2检验。通过Kaplan-Meier法计算总体生存率(overall survival rates，OS)和无事件生存率(event free survival，EFS)，并绘制生存曲线。采用Cox风险比例回归模型对预后因素进行单因素分析和多因素分析，来判断现有各临床特征是否与总体存活率相关。应用SPSS统计学软件(v26；IBM SPSS Statistics，Chicago，IL，USA)进行数据处理。以P<0.05为差异有统计学意义。
最终有168例患儿纳入本次研究。其中，男109例(64.9%)，女59例(35.1%)。确诊时年龄为(46.0±40.4)个月，范围在1～170个月，中位年龄为34.0个月。患儿确诊年龄分布如图1所示，135例(80.4%)患儿的确诊年龄<72个月。
患儿首发症状以发现局部肿物为主，有102例(60.7%)；其次为排尿困难29例(17.3%)，腹痛12例(7.1%)。其他首发症状有发热、呕吐、肢体肿胀疼痛、皮肤黄染等，共25例(14.9%)。
肿瘤位于头颈浅表14例(8.3%)，脑膜旁3例(1.8%)，除膀胱/前列腺以外的泌尿生殖系10例(6.0%)，膀胱/前列腺43例(25.6%)，四肢37例(22.0%)，躯干/腹部/会阴59例(35.1%)，胆管2例(1.2%)。
本研究横纹肌肉瘤病理分型中最多为胚胎型(embryonal RMS，ERMS)(123例，73.2%)，其次为腺泡型(alveolar RMS，ARMS)(23例，13.7%)，梭形细胞/硬化型(spindle cell/sclerosing RMS，SCRMS)(6例，3.6%)和多形型(pleomorphic RMS，PRMS)(3例，1.8%)少见。13例(7.7%)未能得到明确的病理分型。
TNM分期分布情况：T1期50例(29.8%)，T2期118例(70.2%)；N0期115例(68.5%)，N1期28例(16.7%)，NX期25例(14.9%)；M0期150例(89.3%)，M1期18例(10.7%)。治疗前IRS分期，1期24例(14.3%)，2期36例(21.4%)，3期90例(53.6%)，4期18例(10.7%)。IRS手术病理分期，Ⅰ期90例(53.6%)，Ⅱ期13例(7.7%)，Ⅲ期45例(26.8%)，Ⅳ期20例(11.9%)。危险度分组，低危组35例(20.8%)，中危组113例(67.3%)，高危组20例(11.9%)。
168例患儿中124例接受了手术切除治疗，36例接受了放疗。
本研究中123例ERMS和23例ARMS在不同基线特点中的分布情况详见表1。两种病理分型在确诊年龄(χ2＝11.554，P＝0.001)和原发部位(χ2＝11.416，P＝0.010)上存在统计学差异，在确诊时转移情况(χ2＝2.704，P＝0.100)上差异无统计学意义。
病理分析与临床特点间关系
病理分析与临床特点间关系
| 病理类型 | 例数 | 确诊年龄(岁) | 确诊时转移情况(例) | 原发部位(例) | |||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| <10 | ≥10 | M0 | M1 | 躯干/腹部/会阴 | 生殖泌尿系统 | 四肢 | 头颈部 | ||
| 胚胎型 | 123 | 117 | 6 | 111 | 12 | 43 | 47 | 24 | 9 |
| 腺泡型 | 23 | 17 | 6 | 18 | 5 | 10 | 1 | 8 | 4 |
| P值 | - | 0.001 | 0.100 | 0.010 | |||||
168例中，有37例发生转移，其中4例(10.8%)为多部位转移。最常见的转移部位为肺13例(35.1%)，其次为骨转移6例(26.2%)。其他转移部位依次为脑(3例)、后腹膜(3例)、腋下/腹股沟(3例)、腹腔播散(2例)、骨髓(1例)、四肢(1例)和胰头(1例)。
原发部位中，最易发生转移的是四肢，37例中有12例(32.4%)发生转移；其次为躯干/腹部/会阴部，61例中有16例(26.2%)发生转移；泌尿生殖系统发生转移较少，53例中有7例(13.2%)发生转移；头颈部发生转移最少，17例中有2例(11.8%)发生转移。原发部位四组整体比较差异无统计学意义(χ2＝6.403，P＝0.094)；但原发部位为泌尿生殖系统和原发部位为四肢患儿间比较，差异有统计学意义(χ2＝4.835，P＝0.028)。胚胎型123例患儿中，有27例(22.0%)发生转移；腺泡型23例患儿中，有5例(21.7%)发生转移，两组转移发生率比较，差异无统计学意义(χ2＝0.001，P＝0.982)。
168例患儿随访时间为1～162个月，平均43.7个月。随访期间出现复发或进展69例，死亡51例。死亡患儿中，1例死于重症肺炎，做删失处理。2例在确诊后1个月死亡，其中1例为新生儿多发占位性病变，发病部位包括腹部、下肢；另1例患儿为心包处占位性病变。
死亡50例中，3年内死亡46例，5年内死亡49例，3年和5年OS分别为(67.9±4.0)%和(64.8±4.2)%(图2A)。
总复发进展69例中，3年内复发进展66例，5年内复发进展69例，3年和5年EFS分别为(55.1±4.2)%和(53.2±4.3)%(图2B)。
69例复发进展患儿中，发生于入组1年内39例，已死亡33例(84.6%)；发生于入组1年后30例(1～2年19例，2～3年8例，3～4年2例，4～5年1例)，已死亡17例(56.7%)。两者比较，差异有统计学意义(χ2＝6.638，P＝0.010)。复发进展患儿1年OS为(66.3±5.7)%，3年OS为(30.6±6.0)%，5年OS为(21.5±5.6)%，10年OS为(17.9±5.7)%(图3)。50例复发进展已死亡患儿中，43例(86.0%)在复发或进展后1年内死亡。
按危险度分组，低危组3年OS、5年OS均为(96.3±3.6)%，中危组3年OS、5年OS均为(65.4±5.1)%，高危组3年OS为(25.5±10.5)%、5年OS为(8.5±7.8)%。
Kaplan-Meier单因素分析显示与患儿的存活率相关的独立因素有：患儿年龄(χ2＝3.318，P＝0.010)、肿瘤部位(χ2＝11.146，P＝0.001)、肿瘤大小(χ2＝16.688，P<0.001)、远处转移情况(χ2＝36.792，P<0.001)、治疗前的临床分期(χ2＝38.188，P<0.001)、是否手术切除(χ2＝29.418,P<0.001)、IRS术后分期(χ2＝55.042，P<0.001)和危险度分组(χ2＝47.900，P<0.001)。Kaplan-Meier生存曲线如图4。
124例手术切除患中102例无残留，18例存在肉眼残留，4例存在镜下残留。对肿瘤切缘情况进行生存分析，发现术中肉眼残留和镜下残留患儿存活率明显低于无残留患儿存活率(χ2＝13.793，P＝0.001)，Kaplan-Meier生存曲线如图5。
入组患儿中88例存在放疗指征，其中25例实际接受放疗；另有11例超指征接受放疗。在有放疗指征患儿中，生存分析发现接受放疗患儿总体存活率高于未接受放疗患儿(χ2＝8.616，P＝0.003)，Kaplan-Meier生存曲线如图6。在无放疗指征患儿中，是否接受放疗并不影响患儿存活率(χ2＝0.063，P＝0.802)。
Cox风险比例回归模型与10年OS相关的临床和病理因素的单因素和多因素分析结果如表2。多因素Cox分析显示肿瘤大小(HR＝3.48，95%CI：1.344～9.014，P＝0.017)、远处转移情况(HR＝3.149，95%CI：1.578～6.284，P<0.001)、是否手术切除(HR＝3.702，95%CI：1.997～6.862，P<0.001)为存活率相关因素。
168例RMS患儿总体生存率的Cox风险比例回归模型单因素和多因素分析
168例RMS患儿总体生存率的Cox风险比例回归模型单因素和多因素分析
| 独立因素 | 例数(%) | 总体生存率(%) | 单因素分析 | 多因素分析 | |||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| HR | 95%CI | P值 | HR | 95%CI | P值 | ||||
| 年龄(岁) | |||||||||
| ≤1 | 28(16.7) | 73.1 | 参考组 | 0.04 | 0.92 | ||||
| 1～9 | 127(75.6) | 63.2 | 1.34 | 0.56～3.18 | 0.51 | 1.14 | 0.47～2.77 | 0.77 | |
| ≥10 | 13(7.7) | 44.9 | 3.49 | 1.17～10.44 | 0.03 | 1.28 | 0.39～4.18 | 0.69 | |
| 性别 | |||||||||
| 男 | 109(64.9) | 64.5 | 参考组 | ||||||
| 女 | 59(35.1) | 58.6 | 1.01 | 0.57～1.71 | 0.98 | ||||
| 诊断时间 | |||||||||
| 2007～2016年 | 125(74.4) | 63.0 | 参考组 | ||||||
| 2017～2020年 | 43(25.6) | 72.3 | 1.01 | 0.41～2.05 | 0.98 | ||||
| 肿瘤部位 | |||||||||
| 躯干/腹部/会阴 | 61(36.3) | 53.8 | 参考组 | 0.01 | 0.10 | ||||
| 泌尿生殖系统 | 53(31.5) | 85.6 | 0.24 | 0.01～0.59 | 0.00 | 0.45 | 0.18～1.15 | 0.09 | |
| 四肢 | 37(22.0) | 48.6 | 1.04 | 0.55～1.95 | 0.92 | 1.38 | 0.69～2.78 | 0.36 | |
| 头颈部 | 17(10.1) | 68.3 | 0.49 | 0.17～1.41 | 0.19 | 0.49 | 0.15～1.54 | 0.22 | |
| 肿瘤大小 | |||||||||
| ≤5 cm | 51(30.4) | 88.1 | 参考组 | 0.00 | 0.02 | ||||
| >5 cm | 107(63.7) | 54.9 | 4.29 | 1.69～10.90 | 0.00 | 3.48 | 1.34～9.01 | 0.01 | |
| 未知 | 10(6.0) | 37.5 | 8.83 | 2.69～28.98 | <0.001 | 5.24 | 1.47～18.64 | 0.01 | |
| 治疗前淋巴结转移情况(N) | |||||||||
| N0 | 115(68.5) | 64.8 | 参考组 | 0.84 | |||||
| N1 | 28(16.7) | 56.2 | 1.24 | 0.61～2.51 | 0.55 | ||||
| Nx | 25(14.9) | 71.1 | 1.08 | 0.48～2.45 | 0.86 | ||||
| 治疗前远处转移情况(M) | |||||||||
| M0 | 150(89.3) | 69.7 | 参考组 | ||||||
| M1 | 18(10.7) | 11.1 | 5.56 | 2.97～10.31 | <0.001 | 3.15 | 1.58～6.28 | 0.001 | |
| TNM治疗前临床分期 | |||||||||
| 1 | 24(14.3) | 79.0 | 参考组 | <0.001 | |||||
| 2 | 36(21.4) | 83.0 | 1.09 | 0.29～4.06 | 0.81 | ||||
| 3 | 90(53.6) | 62.7 | 2.36 | 0.82～6.74 | 0.11 | ||||
| 4 | 18(10.7) | 11.1 | 9.58 | 3.12～29.37 | <0.001 | ||||
| 病理类型 | |||||||||
| 胚胎型 | 123(73.2) | 64.6 | 参考组 | 0.61 | |||||
| 腺泡型 | 23(13.7) | 53.7 | 1.43 | 0.67～3.08 | 0.36 | ||||
| 其他+未知 | 22(13.1) | 64.8 | 0.89 | 0.35～2.26 | 0.80 | ||||
| IRS术后病理分期 | |||||||||
| Ⅰ | 90(53.6) | 80.3 | 参考组 | <0.001 | |||||
| Ⅱ | 13(7.7) | 82.1 | 1.26 | 0.28～5.53 | 0.77 | ||||
| Ⅲ | 45(26.8) | 57.8 | 4.42 | 2.19～8.93 | <0.001 | ||||
| Ⅳ | 20(11.9) | 8.5 | 9.64 | 4.67～19.93 | <0.001 | ||||
| 危险度分组 | |||||||||
| 低危组 | 35(20.8) | 96.3 | 参考组 | <0.001 | |||||
| 中危组 | 113(67.3) | 62.7 | 13.83 | 1.89～101.22 | 0.01 | ||||
| 高危组 | 20(11.9) | 8.5 | 55.76 | 7.36～422.39 | <0.001 | ||||
| 是否手术切除 | |||||||||
| 手术切除 | 124(73.8) | 71.2 | 参考组 | ||||||
| 未手术切除 | 44(26.2) | 36.6 | 4.18 | 2.38～7.33 | <0.001 | 3.70 | 1.91～6.86 | <0.001 | |
RMS是儿童最常见的软组织肉瘤，因发病部位各异且需要包括化疗、手术、放疗等的综合性治疗，所以对该病的诊断、治疗需要小儿外科各亚专业科室(肿瘤外科、骨科、泌尿科等)、病理科、放疗科等多学科间的密切合作。本研究纳入病例涉及肿瘤外科、骨科、泌尿外科等多学科，部分患儿经过多学科共同制定治疗方案，有效实施联合治疗。
随着规范的综合治疗的开展，RMS的存活率也逐渐升高，患儿的OS已上升到IRS-Ⅳ的71%[4]。但国内的存活率仍和发达国家存在一定差距。本组患儿5年OS为(64.8±4.2)%，5年EFS为(53.2±4.3)%，低、中、高危组3年OS分别为96.3%、65.4%、25.5%，5年OS分别为96.3%、65.4%、8.5%。与国内研究者开展的多中心研究中10年OS(65.3±6.3)%[8]和单中心研究中5年OS(64±4)%[9]结果接近。整体略低于美国儿童肿瘤组(Children's Oncology Group，COG)报道的低危组92%～98%(3年OS)[10,11]、中危组72%～73%(4年OS)[12]、高危组34%(3年OS)[13]。本研究中使用CCCG-RMS-2016前后OS差异无统计学意义。
本研究中患儿中位确诊年龄为34个月，1～10岁为主要年龄段。与大多报道相近。一些研究已指出年龄和生存相关，认为患儿年龄越大，中位生存时间越短，长期存活率越低[4,8,14]。本研究中Cox和Kaplan-Meier单因素分析均显示确诊年龄是存活率的相关因素，年龄>10岁的患儿预后不佳。这也与意大利软组织肉瘤委员会的关于青春期RMS患儿的研究类似，该研究指出青春期患儿更易在预后不良的位置发病，病理分型以腺泡型更多，也更易发生淋巴受累和远处转移，从而预后不佳[15]。这项研究还发现青春期患儿5年OS和EFS均小于儿童期患儿，1岁以下组和10～19岁组预后较1～9岁组差[15]。
本研究中，确诊时肿瘤最大直径>5 cm的占67%，高于IRS-Ⅳ研究中的51%[4]及马晓莉等[8]研究中的41.6%，低于日本研究者Hosoi等[16]报道的75.5%。这可能与本组患儿中肿瘤位于腹腔内患儿占比较多而位于头颈浅表患儿较少，导致原发肿瘤不易早期被发现有关。本研究中Cox多因素分析显示肿瘤大小和预后相关(P＝0.001)。Ferrari等[17]的研究显示肿瘤的体积和最大直径都和预后相关。他在另一项针对儿童青少年软组织肉瘤的回顾研究中认为成人软组织肉瘤中肿瘤大小5 cm的分界标准对小龄儿(特别是婴儿)可能并不适用，认为体表面积1.75 m2成人的5 cm分界标准等效于体表面积0.6 m2儿童的分界标准2.8 cm[18]。
本研究中原发部位排序依次为腹部/躯干、泌尿生殖系统、四肢、头颈部。头颈部患儿仅占全部患儿的10.1%，明显低于相关报道中的30%，可能与单中心研究样本分布不均有关[19]。本研究单因素生存分析显示肿瘤原发部位和OS统计学相关(P＝0.008)，但在多因素分析中无显著统计学相关(P＝0.096)。由于样本量和人群的关系，不同研究者在这一问题上的结论不同。Crist等[4]在IRS-Ⅳ研究中指出肿瘤原发部位例如眼眶、头颈部(除外脑膜旁区)、外阴、阴道、子宫和胆管等均为预后良好的部位，并应用到现在的治疗前临床分期中，本研究结果与之相近。但在Badr等[20]、马晓莉等[8]、徐娜等[9]的研究中肿瘤原发部位与肿瘤预后并无明显相关性。
在RMS的病理分型中，儿童以ERMS和ARMS为主。本研究中ERMS占73.2%(123/168)，其次为ARMS占13.7%(23/168)，与国内外研究相一致[8,9,21,22]。通常认为年龄<1岁或>10岁、原发于四肢和躯干、确诊时已发生转移的ARMS患儿预后不良，本研究中也有相似发现。在本研究单因素生存分析中，病理分型并不和生存相关(P＝0.606)。在IRS-Ⅰ和IRS-Ⅱ研究中，ARMS与预后不良相关，甚至在原发肿瘤完整切除情况下仍预后不佳[23]；但在1 258例的IRS-Ⅲ和IRS-Ⅳ研究中病理分型在5年OS(ERMS 88%、ARMS 72%)上差异无统计学意义[24]。
本研究中，转移患儿共37例，其中确诊时已转移18例(10.7%)。转移部位排序依次为肺、骨、脑。原发部位为四肢的发生转移发生率最高，原发部位为泌尿生殖系统和头颈部的转移发生率较低。本研究中转移和OS存在显著统计学相关(P＝0.001)。Kim等[25]研究指出原发于四肢的RMS易于发生远处淋巴结转移，部分患儿可能不出现局部复发而出现远处转移，预后不良部位、年龄稍大患儿和远处转移相关。本研究中也有患儿未出现局部复发却出现远处转移，与之相似。本研究中患儿治疗前IRS分期、IRS术后病理分期、危险度分组均与OS统计学相关，也与国内外众多研究一致[9,24]。
本研究中，有124例患儿接受了手术切除，是否手术切除与OS统计学相关(P<0.001)，且是否完整切除与OS统计学相关(χ2＝13.793，Log-rankP＝0.001)。美国小儿外科协会肿瘤委员会对儿童横纹肌肉瘤的研究指出：如果基于局部情况和肿瘤大小判断能完整切除而不引起功能问题的患儿，可以行一期切除术[26]。切缘应在0.5 cm以上，所有切缘均应标记送病理检查。本组大多数患儿采取活检化疗后再切除。有学者报道Ⅲ期RMS患儿有45%实施了延迟一期切除(delayed primary excision，DPE)，其中84%使后续的放疗剂量减少[27]。
本研究中88例有放疗指征患儿中，25例接受了局部放疗。放疗的指征为镜下(Ⅱ期)或肉眼(Ⅲ期)肿瘤残留的FOXO1融合阴性患儿和所有FOXO1融合阳性肿瘤。是否放疗和OS相关(χ2＝8.616，Log-rankP＝0.003)，但超指征接受放疗的患儿OS并没有因为放疗而升高。Aye等[28]通过3项临床研究对比完整切除的腺泡型RMS接受放疗与否的差异，认为FOXO1融合阳性的患儿即使完整切除，也需要放疗。Bradley等[29]通过回顾24个月以下的低危组和中危组患儿，发现43%的患儿接受了未按治疗指南的个体化局部治疗，常延迟或不进行放疗。这部分患儿的复发率明显高于遵从治疗指南的患儿(35%比16%)。本研究中5年OS和EFS低于发达国家报道，可能和放疗率低以及放疗剂量的掌控有关。
综上所述，RMS肿瘤大小、转移情况、是否手术、切缘情况以及是否放疗为预后的相关因素。治疗前IRS分期、IRS术后病理分期、危险度分组与OS相关，应根据危险度分组进行分层治疗。但本研究为单中心研究，样本的代表性不如以人群为基础的相关结果，期待多中心的联合研究进行更详尽的观察研究。
所有作者均声明不存在利益冲突
