细胞源性异种移植(CDX)与原发肿瘤比较失去了肿瘤的异质性。虽然这种异种移植模型容易构建，但由于这种肿瘤模型不能充分代表每个癌症患者的独特特征，因此具有一些局限性。通过将患者新鲜的肿瘤组织植入免疫缺陷小鼠，从而构建人源性肿瘤组织异种移植(PDX)模型，保留了原发肿瘤的分子学、基因学和病理生理学特征，为肿瘤的精准治疗提供了更好的临床前模型。PDX模型在药物筛选、生物标志物开发和肿瘤精准治疗中已显示出作为临床前模型的优势。本综述介绍目前构建PDX模型的方法及PDX的最新应用，并对该模型未来的研究方向进行讨论。
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为癌症患者筛选出最有效的治疗药物是当今肿瘤精准医学的主要目标。人类肿瘤中广泛的肿瘤内异质性和克隆适应的发现，证实了癌症的发生发展是一个不断进化的过程[1]，因此用以研究的肿瘤模型也必须保留这些特征。传统的细胞源性异种移植模型(CDX)是将人体肿瘤细胞在体外筛选后，经过传代，培养建立稳定的细胞株，然后将肿瘤细胞注射到免疫缺陷小鼠体内建立的模型[2]。在肿瘤细胞传代过程中，逐渐丧失了肿瘤微环境如非肿瘤基质细胞、肿瘤微环境因子等，因而不能够模拟肿瘤微环境与肿瘤细胞之间相互作用的过程。最终导致异种移植模型是同质性的，不能准确反映肿瘤的异质性。目前越来越多的研究证实细胞源性异种移植模型进行筛选抗癌药物的实验结论与临床实际的相关性很弱[3]。获取患者术后新鲜肿瘤组织，并直接将肿瘤组织块移植于免疫缺陷鼠身上，从而建立人源性肿瘤组织异种移植模型(PDX)能够解决上述问题。该模型存在与原发肿瘤类似的肿瘤微环境，与CDX比较更具有原发肿瘤的病理生理特性、组织学和表型特征。在肺癌的PDX模型研究中表明，已成瘤的PDX模型各代次肿瘤样本的病理结构与相应的原代肿瘤一致[4]。此外，异种移植瘤对药物的反应与临床实际观察结果具有一致性，在肿瘤精准治疗方面具有重要意义[5,6,7]。
