近期，以免疫检查点抑制剂疗法和嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）为代表的新一代免疫治疗理念在肿瘤治疗领域掀起热潮。在胃肠间质瘤（GIST）中发现存在多种肿瘤浸润性免疫细胞，而分子靶向药物甲磺酸伊马替尼（IM）在治疗GIST中亦能产生免疫学效应，遂使临床开始探索在GIST中进行免疫治疗的可能性。现有研究发现，针对PD-1/PD-L1或CTLA-4免疫检查点抑制剂疗法联合靶向治疗，可能用于治疗晚期GIST，而特异性靶向KIT的CAR-T疗法将可能为通过免疫系统靶向治疗GIST提供了新的思路，上述GIST中的免疫疗法均为当前该领域前沿研究，实际效果仍有待更多临床实践予以观察和论证。
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受体酪氨酸激酶KIT/PDGFRA基因突变导致的编码蛋白异常激活，是目前已知胃肠间质瘤（gastrointestinal stromal tumor，GIST）最主要的发病机制，也是靶向药物甲磺酸伊马替尼（imatinibmesylate，IM）一线治疗GIST的作用靶点[1]。IM最早于2002年被美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）批准用于无法切除和（或）远处转移的晚期GIST患者，并于2008年被FDA根据ACOSOG Z9001研究结果批准作为高复发风险GIST术后辅助治疗一线用药[2]。至今，GIST的靶向治疗已历经15年，在此期间，根据SSG-XVIII/AIO、EORTC62005和S0033等一系列临床研究，人们进一步明确了高复发风险GIST患者IM辅助治疗的时长（3年）及KIT 9外显子GIST患者IM治疗剂量的选择（800 mg/d）[1,3,4]。2006年，FDA针对IM治疗失败、或无法耐受的GIST患者，又批准了舒尼替尼（sunitinib，SU）用于晚期GIST患者的二线治疗[5]。2013年，FDA对于IM和SU均治疗失败的GIST患者，再批准了瑞戈非尼（regorafenib）作为临床治疗晚期GIST的三线用药[6]。随着对GIST靶向治疗研究的逐步深入，国内外临床医师及研究者已经开始意识到，虽然IM能够抑制GIST肿瘤的生长，但这一效能并非具有绝对"治愈"性。根据SSGXVIII/AIO的结果，部分经过3年IM辅助治疗的GIST患者，在停药后仍然出现了肿瘤复发；40%~50%的进展期GIST患者在IM治疗2年内会发生耐药，而最终几乎所有的进展期GIST均会发生IM耐药；而作为晚期GIST治疗的二线及三线药物，无论SU抑或瑞戈非尼较之对照组，分别仅能延长GIST患者无进展生存期（progression-free survival，PFS）约4.8月和3.9月[1,5,6]。上述结果看似仍不尽如人意，但纵观肿瘤领域的分子靶向治疗，GIST的靶向治疗、尤其IM的应用，已经是医学史上公认最为成功的案例之一，具有里程碑式的临床意义。
