观察性研究(observational studies)是一种在实际临床环境中描述药物效果的研究手段^[1,2,3]，旨在一个没有人为干预因素影响下的自然医疗环境中观察药物的实际疗效。观察性研究又可称为非干预性研究(non-interventional research，或NIR)。相对而言，随机双盲对照研究(randomized Double Blinded Controlled Clinical Trials或interventional studies)是在理想的条件下（即对研究对象进行严格筛选）对药物或某种治疗方法的有效性进行研究。但是随机双盲对照的设计也有其局限性，例如：入组的病人数量有限，入组条件严格，研究中的适应证虽然明确，但相对比较狭窄，并不能全面代表实际临床中的患者。因此，其研究结果并不能完全回答实际临床工作中出现的问题，特别是有关新药上市后出现的用药安全性问题以及卫生政策问题^[4]。观察性研究近十年来在美国及欧洲国家重新受到重视，主要是因为除三级临床试验的资料外，人们对新药上市后在实际临床环境中安全性和疗效更感兴趣。观察性研究的成果不但有助于指导临床工作，也是制定卫生政策的重要依据。近年来，欧盟已有把观察性研究结果作为新药审批依据的案例^[5]。在亚洲也有一些重要临床研究采用观察性研究设计方案^[6,7,8,9,10]。因此，观察性研究已成为当前全球临床研究的新趋势。检索美国国家卫生研究院临床试验注册网站"clinicaltrial.gov"发现，至2014年9月，在该网站上注册的观察性研究所占比例为18%^[11]；并且，观察性研究的数量在逐年增加。