干细胞用于肝病治疗的临床研究越来越多。多数研究结果显示，干细胞可显著改善失代偿期肝硬化和肝衰竭患者的肝功能并延长生存期。但是，目前的研究异质性高、机制研究数据少，尚不能回答干细胞治疗肝病的诸多关键问题。现回顾干细胞治疗肝病的研究现状，以期明确存在问题及挑战，提出了一些思考和对策，以期推动干细胞在肝病治疗中的临床应用。
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干细胞是一类具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，可分为胚胎干细胞（embryonic stem cells，ESC）、成体干细胞和诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）。自上世纪九十年代克隆羊问世和胚胎干细胞分离成功以来，干细胞的基础与临床应用研究不断深化。尤其是成体干细胞，因其强大的可塑性（plasticity）和来源广泛，取材无特殊伦理学考量的特性而在临床研究中受到了广泛关注。1999年，Petersen等［1］报道，小鼠骨髓干细胞可以迁移到受损的肝脏并分化为卵圆细胞和肝细胞。2000年，Theise等［2］发现，在接受造血干细胞移植的患者肝脏内，造血干细胞可以分化为肝细胞。2005年，笔者带领团队在动物实验取得成功的基础上，率先建立自体干细胞移植技术，动员并富集肝硬化失代偿期患者的外周血干细胞，然后经肝动脉回输进行治疗［3］。随机对照试验和长期随访的平行对照试验证实，自体外周血干细胞移植有效地改善了患者的肝功能、延长了患者的生存期［4, 5］。近20年以来，干细胞治疗肝病的临床研究越来越多。至2022年1月31日，clinicaltrials.gov网站注册的干细胞治疗肝病的临床试验超过了100项。干细胞的临床应用已经成为肝病研究领域的热点和前沿。
