慢性乙型肝炎（CHB）是影响我国公众健康的重要问题之一。现有乙型肝炎抗病毒药物，包括核苷（酸）类似物和干扰素，可有效抑制病毒复制、控制CHB患者疾病进展，但难以彻底清除病毒或实现CHB功能性治愈（临床治愈），这一未被满足的临床需求正是CHB抗病毒治疗新药研发的主要目标。本指导原则主要介绍和讨论新药临床试验的设计及需要重点关注的问题，旨在为治疗CHB新药临床试验的设计、实施和评价提供技术指导。
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慢性乙型肝炎（chronic hepatitis B，CHB）是我国最常见的慢性传染性疾病之一，其发病率高、病程长、难以完全治愈，如果没有得到有效治疗，最终可导致肝硬化、肝功能衰竭和肝细胞癌（hepatocellular carcinoma，HCC）等严重后果，已成为我国重要的公共卫生问题。中国《慢性乙型肝炎防治指南（2019年版）》［1］进一步明确CHB的临床治疗目标包括：最大限度地长期抑制乙型肝炎病毒（hepatitis B virus，HBV）复制，减轻肝细胞炎性坏死及肝纤维化，延缓和减少肝功能衰竭、肝硬化失代偿、HCC及其并发症的发生，从而改善患者的生活质量和延长生存期；对部分条件适合的患者，应追求功能性治愈，又称临床治愈，即保持乙型肝炎表面抗原（hepatitis B surface antigen，HBsAg）阴性、HBV脱氧核糖核酸（hepatitis B virus DNA，HBV DNA）检测不到、肝脏生化学指标正常［2, 3, 4］。现有的以核苷（酸）类似物［nucleos（t）ide analogues，NAs］和/或聚乙二醇干扰素（pegylated interferon，Peg-IFN）为基础的治疗可有效控制CHB的临床进展，但难以达到功能性治愈（临床治愈）或理想的临床治疗终点。这一未被满足的临床需求正是CHB抗病毒治疗新药研发的主要目标［5, 6, 7］。
