药物靶点为药物与生物大分子的结合部位，包括受体、酶、离子通道、转运体和基因等。科学家们一直期望药物仅作用于疾病治疗相关的靶点，而不与药物设计之外的靶点产生作用（即脱靶效应） ^{[ 1 ]} 。脱靶效应又称为药物副作用，虽然药物的脱靶效应通常是设计者不期望且对患者有害的，但有时也可能使患者获益从而产生新的适应证。Jackson等 ^{[ 1 ]} 报道，受试者在服用原本用于治疗心绞痛的西地那非时出现阴茎勃起。利用该药的这一副作用可治疗性功能障碍，西地那非也因此改变了适应证。不同药物可产生相似副作用的原因可能与这些药物具有相同的脱靶效应有关。例如，西沙比利和阿司咪唑均会引起心律失常，原因是这两种药物除了能作用于疾病治疗相关的靶点外，还均对心肌细胞hERG钾通道产生抑制作用 ^{[ 2 ]} 。