转甲状腺素蛋白型心肌淀粉样变性(ATTR－CM)是一种进展性疾病，Vutrisiran是皮下注射的RNA干扰(RNAi)治疗药物，可抑制肝脏转甲状腺素蛋白的产生。一项全球多中心、随机双盲Ⅲ期试验，将655例ATTR－CM患者随机分为Vutrisiran组(326例)和安慰剂组(329例)。若患者已接受氯苯唑酸治疗，则继续治疗。分别在总体人群和单药治疗人群(基线时未接受氯苯唑酸治疗者)中进行终点评估。主要终点为全因死亡和复发性不良心血管事件的复合终点，次要终点包括全因死亡、6 min步行距离及生活质量评分(KCCQ－OS)的变化。结果显示，Vutrisiran显著减少主要终点事件(全体人群： HR＝0.72， P＝0.01；单药治疗人群： HR＝0.67， P＝0.02)，42个月内全因死亡风险较低( P＝0.01)，6 min步行距离和KCCQ－OS评分的变化幅度较小( P<0.001)。Vutrisiran组和安慰剂组不良反应发生率相似，分别为62%和67%。该研究表明，与安慰剂相比，Vutrisiran可降低ATTR－CM的全因死亡风险和不良心血管事件风险，并可维持患者的生活质量和活动能力。