• 综述 •
基于类器官的视网膜色素变性疾病模型构建及研究进展
中华实验眼科杂志, 2024,42(5)
: 473-477. DOI: 10.3760/cma.j.cn115989-20230808-00061
摘要
基于多能干细胞定向诱导分化视网膜类器官(RO)技术可以高度模拟人类视网膜的发育过程，帮助深入理解视网膜的发育机制，并为视网膜疾病提供新的治疗方法。目前，RO广泛应用于视网膜疾病的机制和治疗研究，尤其在视网膜色素变性(RP)中取得了较为突出的进展。本文总结了利用人多功能干细胞制备RO的方法，阐述了RO-RP疾病模型在PRPF31、RPGR、CRB1、RP2、IMPG2、NR2E3、USH2A、PDE6B和TRNT1等不同突变基因中的机制与治疗应用，概括其在药物筛选、药物毒性试验、基因疗法和细胞疗法方面的研究进展，讨论了RO的研究及应用挑战。
引用本文:
谢林瑶,
陈建苏,
郭永龙.
基于类器官的视网膜色素变性疾病模型构建及研究进展
[J]
. 中华实验眼科杂志, 2024, 42(5)
: 473-477.
DOI: 10.3760/cma.j.cn115989-20230808-00061.
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视网膜位于眼球壁内层，由色素上皮层和神经层组成。神经层主要包含视杆细胞和视锥细胞2种感光细胞以及双极细胞、神经节细胞、水平细胞和无长突细胞4种神经元。进化级别较低的脊椎动物，如两栖动物和斑马鱼等，具有强大的视网膜再生能力，而哺乳动物的视网膜几乎无法再生[1]。人类视网膜一旦受损或发生病变，难以自我修复或者再生。目前，视网膜疾病，如年龄相关性黄斑变性、视网膜色素变性(retinitis pigmentosa，RP)、视网膜母细胞瘤等，是导致视力受损和盲的重要原因。由于缺乏相应的模型，视网膜疾病的治疗是现代医学面临的重大难题。
